Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

FDA støtter stærkt op om Real World Data

Mens debatten om Real World Data er mere hot end nogensinde i Life Science, støtter FDA nu helt op om Real World Data og Real World Evidens. Dansk professor kalder opbakningen god fornuft.

Medicinsk behandling og research er midt i en datarevolution, hvor netbaserede offentlige databaser i princippet giver adgang til at kombinere data fra for eksempel det danske fødselsregister, patienters sundhedsdata, biobanker, Receptregisteret og Landspatientregisteret på helt nye måder.

Alle sammen data som kan give forskere og dermed sundhedsvæsenet mulighed for viden om blandt andet behandlingers sikkerhed, bivirkninger, langtidseffekter og gavn eller eventuelle ikke nytte. Viden som de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, mener skal og vil komme til at spille en stadigt større rolle for beslutninger i sundhedsvæsnets kliniske praksis, og som derfor bør udnyttes til fordel for sundhedsvæsner, patienter og den medicinske industri.

Ifølge chef for FDA, Robert M. Califf er mange af verdens forskere da også ivrige efter at få adgang til de mange data for på den måde at blive i stand til at fremskaffe mere nøjagtige og mere nuancerede svar på spørgsmål om patienters helbred og medicinske produkters effektivitet og sikkerhed end blot data fra de pre-marketing randomiserede studier giver.

Og for professor, ph.d ved Institut for Klinisk Medicin – Klinisk Epidemiologi Afdeling, Aarhus Universitet, Lars Pedersen, er FDA’s nye øgede opbakning til registerforskning baseret på Real World Data da også udtryk for ’rigtig god fornuft’:

"Registerforskningen kan være med til at belyse, hvordan medicinen anvendes i brede og u-selekterede patientpopulationer. Real World Data bliver i stigende grad efterspurgt af myndighederne, som har brug for at få belyst, hvor godt lægemidler virker efter, at de er sendt på markedet og anvendes i store patientpopulationer. Registerundersøgelserne har en helt særlig styrke i forhold til at opdage mulige bivirkninger, og her er de klinisk kontrollerede studier ofte for små. Endvidere kan bivirkninger som først bliver synlige efter 5-10 år ikke påvises i klinisk kontrollerede forsøg, så også her viser registerundersøgelserne deres helt særlige styrke," siger han.

Når registerforskning for øjeblikket er i færd med at få så øget vind i sejlene, skyldes det ifølge professor Lars Pedersen blandt andet, at industriens traditionelle kliniske research inden markedsføring så godt som altid finder sted i stærkt kontrollerede opsætninger, der  betyder, at data fra disse studier ikke nødvendigvis altid afspejler den virkelighed, Real World, som sundhedsarbejderen eller den typiske patient oplever. Og dermed heller ikke giver svar på hvad der giver mest sundhed for pengene.

"Patienter i disse randomiserede studier er blandt andet omhyggeligt udvalgte ud fra kriterier, der vil kunne udelukke mange senere kommende patienter. Eksempelvist de som har andre sygdomme eller tager andre mediciner. Derfor supplerer data fra kliniske randomiserede studier og registerundersøgelsernes Real World Data om medicinens effekt og sikkerhed ude i klinikkerne hinanden rigtigt fint," forklarer Lars Pedersen.

Men trods FDA’s opbakning og de mange positive forventninger blandt danske og internationale forskere, klinikere og brancheforeninger til et langt større fokus på værdien af viden fra Real World Data samt det faktum, at FDA gennem det seneste år har været i fuld gang med at udvikle guidelines for brugen af evidens baseret på Real World Data, så følges planerne om en øget brug af disse data alligevel af advarsler fra eksperterne – også fra FDA, som fastslår, at forudsætningen for, at Real World Data kan føre til Real World Evidence, er, at datamængdernes kvalitet er i orden, og at de således reelt afspejler virkeligheden: The Real World:

"Real World Evidence har sine egne problemstillinger, som skal forstås og håndteres omhyggeligt. Og i takt med at vi begynder at adaptere Real World Data ind i vores processer med at skabe videnskabelig evidens, og i takt med, at vi begynder at forstå og effektivt adressere deres udfordringer, så vil vi sandsynligvis finde ud af, at kvaliteten af svarene, som vi modtager, for en stor del afhænger af om vi kan udforme vores spørgsmål på en meningsfuld måde," lyder det fra FDA, som blandt andet skal vurdere om sundhedsdata fra for eksempel patienters egne mobiltelefoner og blodtryksmålinger skal indgå som valide data.

Og også i Danmark er debatten om registerforskning contra de randomiserede studier, som i dag er golden standard for at måle effekt og sikkerhed af medicin, begyndt at blusse op ifølge Lars Pedersen.

"Der er diskussion om kvaliteten af registerundersøgelser i forhold til de kliniske, randomiserede lodtrækningsforsøg. Debatten er mere hot end nogensinde, og den handler blandt andet meget om kvaliteten af data. Men vi har i Danmark - og også i resten af Norden -  data af en unik høj kvalitet, som gør, at danske registerstudier nyder meget høj respekt i det internationale medicinske forskersamfund, og vi arbejder rigtigt meget på at imødekomme kritikken, så vi kan komme tættest muligt på styrkerne i de randomiserede studier," uddyber professor Lars Pedersen.

Derfor sker det nu

Gennem de seneste årtier er brugen af computere og andre elektroniske redskaber til at samle store mængder af sundhedsdata øget. Disse data har potentialet til at give os bedre design og gennemførelse af kliniske forsøg i sundhedsvæsnet for på den måde at give os svar på spørgsmål som vi tidligere tænkte uopnåelige.

Hertil kommer at vi ved udviklingen af sopfistikerede nye analystiske muligheder bedre er i stand til at analyse disse data og anvende resultaterne af analyserne overfor medicinsk produktudvikling og godkendelser.

Kilde: FDA, september 2017

Hvad er Real World Evidens

Real World Evidens er den kliniske evidens som vedrører brug og potentiel gavn eller risici ved et medicinsk produkt, som fremkommer af analyser af Real World Data.

Kilde: FDA, september 2017

Regeringens udspil

 Regeringens vækstteam for life science indgav i år denne indstilling ved daværende CEO Lundbeck og formand Kåre Schultz, om Real World Data og registerforskning med henblik på at

’udvikle og forske i nye og innovative behandlingsformer og således medvirke til et bedre, sikrere og mere sammenhængende sundhedsvæsen’.

Konkret foreslås det at sikre:

  • En effektiv og sikker it-infrastruktur for forskning i sundhedsdata, hvor forskerne ikke direkte kan identificere enkeltpersoner
  • Udnyttelse af det potentiale, der ligger i digitalisering og de danske sundhedsdatabaser, til bl.a. forskning og udvikling inden for præcisionsmedicin, big data, personlig sundhedsteknologi, mv.
  • En løbende anvendelse af ny teknologi til at højne sikkerhed og forebygge risiko for misbrug af oplysninger
  • En smidigere adgang til journaldata for både sundhedsbehandlere og forskere, herunder at data alene udleveres anonymiseret
  • At der fortrinsvis benyttes forskermaskiner til behandling af data
  • At der etableres en styrket, smidig og dialogbaseret interaktion med myndigheder, forskere og virksomheder omkring sundheds-it og sundhedsdata.

Kilde: Registerforskning.dk

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift