Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Forsøg med kombinationsmedicin til patienter med cystisk fibrose

Medicinalfirmaet Vertex annoncerede for nyligt deres plan for opstart af fase III forsøg med triple kombinationsbehandling. Forsøgene vil undersøge virkningen af tre aktive stoffer, derfor vil man teste VX-659 og VX-445 som tredje komponent kombineret med Tezacaftor og Ivacaftor. 

Nogle af forsøgene bliver udført på personer med én kopi af F508del-mutationen og en minimal funktion-mutation. En minimal funktion-mutation omfatter mutationer, som også kaldes STOP-mutationer eller nonsense-mutationer. Andre forsøg vil blive foretaget på personer, der er såkaldte homozygote med mutationen deltaF508.

Årsagen til, at man har valgt at gå videre med at teste VX-659 og VX-445 som tredje stof kombineret med Tezacaftor og Ivacaftor, er de foreløbige resultater fra forsøgene fra fase II, der ser meget lovende ud.

I disse forsøg testede man fire forskellige virksomme stoffer – VX-659, VX-445, VX-152 og VX-440 – hver især i kombination med Tezacaftor og Ivacaftor. De foreløbige resultater fra forsøg med de to førstnævnte stoffer hos personer med cystisk fibrose med én F508del-mutation og en minimal funktion-mutation, viser, at de deltagende opnåede en stigning i lungefunktion målt ved FEV1 på 13,3 og 13,8 procent.

VX-659 starter første halvår 2018

I løbet af første halvår af 2018 vil man teste VX-659 i to kliniske forsøg. VX-659 skal testes i kombination med de allerede eksisterende og godkendte stoffer Tezacaftor og Ivacaftor – først på patienter med én F508del-mutation og en minimal funktion-mutation, som er 18 år eller derover – dernæst på patienter med dobbelt F508del-mutation.

I midten af 2018 forventer Vertex at starte op med forsøg, hvor VX-445 testes i triple-kombination. Her vil det blive testet i kombination med Tezacaftor og VX-561. Denne kombination bliver testet på patienter med dobbelt F508del-mutation samt patienter med én F508del-mutation og en minimal funktion-mutation. 

Potentiators og correctors

De forskellige virksomme stoffer i triple-kombinationsbehandling har forskellige funktioner – de kan være enten ’potentiators’ eller ’correctors’. Det grundliggende problem for cystisk fibrose-patienter med mutationer i mutationsklasse II er, at CFTR-proteinet ikke er tilstrækkeligt modnet, og det er ikke foldet på den rigtige måde inde i cellerne i lunger og tarme hos patienter med cystisk fibrose. Dermed bliver det defekte CFTR-protein afvist af cellernes indre kvalitetskontrol, og det bliver ikke placeret i cellemembranen mellem det indre og ydre af lungecellerne. Correctors hjælper CFTR-proteinet forbi cellernes indre kvalitetskontrol og placerer det i cellemembranen, mens potentiators hjælper med at skabe gennemstrømning i CFTR-kanalen.

Indtil videre består triple-kombinationerne af én potentiator (Ivacaftor eller VX-561) plus to correctors (Tezacaftor plus enten VX-445 or VX-659).

Kilde: Cystisk Fibrose Foreningen

Dermatologien kommer til Nordjylland

1. september åbner Aalborg Universitetshospital dørene til helt nyt dermatologisk speciale. Christian Vestergaard er ansat som ledende overlæge og får ansvaret for at bygge den nye hospitalsafdeling op fra grunden. Han konstitueres desuden i et professorat.

Kræftlæge: Vi skal lære at bruge data om adjuverende immunterapi

ASCO: Heller ikke i år bød ASCO på data, der her og nu kommer til at ændre måden, man behandler modermærkekræft på. Det mener læge Marco Donia, som er formand for Medicinrådets fagudvalg vedrørende modermærkekræft.

Fasenra bliver standardbehandling mod svær astma

Patienter med svær astma får en tredje mulighed for biologisk tillægsbehandling, efter at Medicinrådet onsdag godkendte Fasenra (benralizumab) som standardbehandling på lige fod med de to biologiske tillægsbehandlinger mepolizumab og reslizumab.

Nye retningslinjer til udredning af interstitielle lungesygdomme

Dansk Lungemedicinsk Selskab har netop offentliggjort de nye retningslinjer for Interstitielle lungesygdomme (ILS) og der er flere elementer, den praktiserende læge skal være opmærksom på, når patienten med en interstitiel sygdom skal opspores blandt de øvrige lungesyge patienter.

Færre tryksår giver millionbesparelser

Systematisk arbejde for at forhindre tryksår i ældreplejen kan betale sig. Borgerne slipper for tryksår og kommunen får frigjort ressourcer.

Humira reducerer ikke aorta-inflammation

Antistoffet adalimumab (Humira) har ingen effekt på aorta-inflammation, der øger risikoen for hjertekar-problemer. Til gengæld så det ud til at forbedre andre vigtige markører for betændelse.

Simpel vakuumbandage mindsker risikoen for sårruptur

Et nyt klinisk multicenterstudie viser, at forekomsten af postoperative sårkomplikationer mindskes, og risiko for post-mammaplasty sårruptur begrænses, når NPWT (en simpel vakuumbandage) bliver brugt profylaktisk på lukkede operationssår i forbindelse med brystreducerende operation.

Uenighed om antallet af ekspertcentre for svær astma

Vil få ekspertcentre med stor ekspertise inden for svær astma være at fortrække frem for et par centre i hver af landets fem regioner? Det spørgsmål florerer blandt nogle af de lungemedicinske kilder, Medicinske Tidsskrifter har talt med gennem den senere tid.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift