Skip to main content

-først med nyheder om ny medicin

Nyt projekt med lumacaftor og ivacaftor viser gode resultater for CF-patienter under 12 år

En kombination af indholdsstofferne lumacaftor og ivacaftor forbedrer lungefunktionen hos cystisk fibrose patienter mellem seks og 12 år.

Det viser et igangværende projekt, ledt af forskere fra The Hospital for Sick Children, University of Toronto, Canada. Det er et fase 3 forsøg, der blev præsenteret på den netop afholdte European Cystic Fibrosis Society konference i Sevilla. 

Cystisk fibrose er en kompleks multiorgansygdom, der især rammer patientens lunger og mavetarmsystem og tilstopper disse med tykt sekret. Sygdommen forårsager skader på lungerne og medfører i sidste ende åndedrætssvigt og tidlig død. Årsagen til cystisk fibrose skal man finde i mutationer af CFTR genet. En mutation kaldet deltaF508 i CF genet er den mest almindelige, som over 70 procent af danske patienter er bære af. Der findes flere forskellige symptombehandlende kure, men der har tidligere ikke eksisteret behandlinger, som retter sig mod den underliggende årsag til sygdommen. Det prøver forskerne at ændre med det nye projekt.

Lægemidlet Orkambi med indholdsstofferne lumacaftor og ivacaftor benyttes i forsøget, og er det første produkt til behandling af den grundlæggende årsag til cystisk fibrose hos patienter mellem seks-12 år med den særlige mutation.

”Det er en behandling, der ikke bare reparerer på følgerne af cystisk fibrose, men som forsøger at modificere selve sygdommen. Medicinen går ind og ændrer det protein, som flere cystisk fibrose patienter har en defekt version af, eller et protein der slet ikke virker eller helt mangler,” forklarer leder af CF-Center København på Rigshospitalet, speciallæge i pædiatri, Tacjana Pressler, der er begejstret for det internationale projekt. 

Foreløbig gode resultater

I studiet deltog 206 børn i alderen 6-12 år - alle med cystisk fibrose. Børnene fik enten lægemiddelkombinationen eller placebo i de 24 uger, hvor forsøget foregik på 54 hospitaler i ni lande – heriblandt Danmark. Undersøgelsen viste, at patienterne, der fik medicinen, forbedrede deres lungefunktion, mens lungefunktionen forblev den samme hos de, der fik placebo. Samtidigt skete der en reduktion i mængden af ​​salt i børnenes sved, hvilket tyder på, at indholdsstofferne virker på fejlene, der er forårsaget af genmutationen.

”Det, der sker, når patienten får en bedre funktion i det defekte protein, er en bedre transport af salt over cellemembranen, hvilket resulterer i mere normalt sekret i lungerne. Mindre sejt sekret betyder mindre besvær med at få renset lungerne for slim, og dermed bliver det vanskeligere for bakterier at etablere sig og lave en betændelsesreaktion,” forklarer Tacjana Pressler, der netop er hjemvendt efter en stor CF-konference i Sevilla, hvor der var flere spændende nye studier på programmet.

”Fra Danmark var vi et stort hold forskere repræsenteret, og vi havde flere spændende forskningsresultater med,” siger Tacjana Pressler og forklarer, at de danske studier, der blev præsenteret på konferencen, alle repræsenterer forskning i, hvordan man bevarer bedst mulig lungesundhed hos patienter med CF, hvordan man sørger for at holde patienterne stabile, og hvordan man giver dem en bedre livskvalitet.

”For de skader patienterne får på deres lunger i løbet af livet med sygdommen, kan man ikke reparere senere,” understreger Tacjana Pressler, som er meget positiv stemt efter at have deltaget i konferencen i Sevilla:

”Budskabet fra konferencen må være, at der arbejdes på mange fronter med nye præparater og med genterapi. Det betyder, at vi skal igennem flere internationale studier – som i mange tilfælde vil være med lægemidler, der forhåbentligt har endnu bedre sygdomsmodificerende potentiale end Orkambi. I hvert fald er der mange firmaer, der deltager med forslag til, hvordan vi skal gribe sygdommen an - og det giver håb."