Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Første stamcellebehandling på vej til Crohns-patienter

Crohns-patienter får fremover mulighed for en ny stamcellebehandling af komplekse perianale fistler.

Det er næsten givet efter at EMAs videnskabelige udvalg for humanmedicinske lægemidler, CHMP, har givet en positiv anbefaling til stamcellelægemidlet Cx601 (darvadstrocel).

Perianale fistler er en invaliderende komplikation til Crohns sygdom, der rammer en stor andel af patienterne. Cx601 er den første allogene stamcellebehandling, der har fået en positiv anbefaling i Europa.

Den positive anbefaling er baseret på resultaterne fra TiGenix ADMIRE CD studiet, der viser, at en statistisk signifikant højere andel af patientgruppen, der modtog Cx601, opnåede kombineret remission sammenlignet med placebogruppen. Det betyder, at patienter, der ikke opnår tilfredsstillende effekt af de behandlinger, der er til rådighed i dag, potentielt kan tilbydes denne nye behandlingsmulighed.

Perianale symptomer inklusiv fistler rammer ca. 13 procent af patienterne, der lever med Crohns sygdom. Selv med de nuværende behandlingsmuligheder og kirurgiske fremskridt er perianale fistler stadig vanskelige at behandle og en komplikation, som påvirker patienternes livskvalitet negativt.

"Perianale fistler ved Crohns sygdom har stor negativ indvirkning på patienternes liv, da tilstanden ofte medfører udflåd, smerter, infektion og potentielt inkontinens for afføring," siger Malene Kelstrup, der er medicinsk direktør i Takeda Danmark.

"De eksisterende behandlinger er begrænsede og forbundet med komplikationer og svingende behandlingsresultater. Med udtalelsen fra CHMP kan både læger og patienter se frem til, at der med Cx601 nu kommer en alternativ behandlingsmulighed."

ADMIRE CD-studiet er et randomiseret, dobbeltblindet, klinisk kontrolleret fase III-studie, som undersøgte effekt og sikkerhed af en enkeltdosis af lægemidlet Cx601, der gives som en lokal injektion af allogene stamceller fra fedtvæv (eASC'er).

Studiet er det første store randomiserede, klinisk kontrollerede studie, der har anvendt både klinisk vurdering og MR-scanning til at evaluere behandlingseffekt på fistler, hvilket betyder, at der også er et objektivt effektmål til at bestemme behandlingseffekten af Cx601 på perianale fistler.

Det primære effektmål var kombineret klinisk og radiologisk remission ved uge 24. Kombineret remission blev defineret som en klinisk vurderet lukning af alle behandlede eksterne åbninger ved mild kompression samt fravær af ansamlinger større end 2 cm bekræftet ved MR-scanning.

I alt blev 212 patienter randomiseret til enten at få en enkeltdosis af stamcellebehandlingen Cx601 og standardbehandling (n = 107) eller til at få en enkeltdosis saltopløsning og standardbehandling (n = 105).

Resultaterne efter 24 uger er blevet offentliggjort i The Lancet. De viste, at i gruppen, der fik Cx601, var en klinisk og statistisk signifikant større andel af patienterne i kombineret remission efter et halvt år sammenlignet med gruppen, der fik placebo. Således var 50 procent (53 af 107) af patienterne, der fik Cx601 i kombineret remission efter et halvt år sammenlignet med 34 procent (36 af 105) i placebogruppen.

Bivirkninger sammenlignelige

Antal og karakter af bivirkninger var sammenlignelige mellem gruppen, der modtog stamcellebehandlingen Cx601 og placebogruppen, hvor de mest almindelige bivirkninger var anal abscesser samt smerter i og ved endetarmen (proktalgi).

CHMPs positive opinion vil nu blive undersøgt af Europa-Kommissionen, som godkender lægemidler i EU. En godkendelse vil betyde, at stamcellebehandlingen Cx601 kan markedsføres i alle 28 EU-medlemslande samt Norge, Island og Lichtenstein.

Det er Takeda, der har eneret til at markedsføre Cx601 til komplekse perianale fistler uden for USA.

Uvist antal Crohns- og colitispatienter i biologisk behandling

Til juni i år kommer første rapport fra den nationale database BIOIBD, der skal skabe overblik over Crohns- og colitispatienter i biologisk behandling. Men rapporten vil udelukkende afdække, hvor mange, der er sat i behandling siden marts 2016. Det samlede overblik vil først ligge klar om flere år. 

Risskovlæger udfordres etisk af jobbet

I voksenpsykiatrien i Risskov i Aarhus føler otte af ti læger sig etisk udfordret af arbejdet, f.eks. når det handler om at udskrive patienter.

Lamotrigin virker ikke til behandling af borderline

Lamotrigin har ikke nogen effekt, hverken på kort eller på lang sigt,​ viser den største dobbeltblindede randomiserede undersøgelse af effekten af præparatet til behandling af emotionel ustabil borderline personlighedsforstyrrelse.

Gratis tilbud om internetpsykiatri

Behandling via internet og i eget hjem. Sådan lyder et nyt tilbud til alle danskere, der lider af angst eller depression.

CCF-formand: Patienter ønsker hurtig indgriben

Personlig medicin, empati og hurtig indgriben hvis behandlingen ikke virker. Sådan lyder stikordene, hvis en vellykket behandling skal beskrives fra patientens synsvinkel.

Borderlinepatienter ekstra arbejdsmæssigt udfordret

Mennesker diagnosticeret med borderline har meget store problemer med at komme i arbejde eller uddannelse – både på kort og langt sigt. Og deres vanskeligheder er større end hos alle andre med psykiske lidelser, undtagen dem med skizofreni og misbrug.

Psykiske arbejdsskader rammer hårdest

Medarbejdere, der får stress eller andre psykiske lidelser på jobbet, står langt ringere end kolleger med ondt i ryggen, eksem eller tilsvarende fysiske arbejdsrelaterede sygdomme. Deres skader anerkendes sjældent, deres chef og arbejdsmiljørepræsentant håndterer sygdommen dårligt, og de fleste af dem mister jobbet.

Andelen af børn med en psykiatrisk diagnose fordoblet på få år

På bare syv år er der sket en fordobling i andelen af børn og unge, der har fået en psykiatrisk diagnose fra børnepsykiatrien. Andelen, der har fået en diagnose, inden de fylder 15 år fra 2010 til 2017 er således steget fra fire til ni procent. For ADHD er der tale om næsten en tredobling.

Her skal alle unge screenes for depression

I USA har American Academy of Pediatrics (AAP) netop udsendt retningslinjer, der skal hjælpe de praktiserende læger med at identificere unge med depression. For som det er i dag er det kun ca. halvdelen af tilfældene, der opspores – og kun 41 procent, der får behandling.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift