Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

EU godkender første allogene stamcellebehandling mod fistler

Den Europæiske Kommission har godkendt stamcellebehandlingen Alofisel, darvadstrocel, (tidligere Cx601), til komplekse perianale fistler hos voksne patienter med Crohns sygdom.

Det er den første allogene stamcellebehandling, der er godkendt i Europa.

Godkendelsen er baseret på resultaterne fra ADMIRE CD-studiet. Dette studie viste, at den patientgruppe, der fik Alofisel, opnåede en statistisk signifikant større andel af kombineret remission (50 procent) sammenlignet med kontrolgruppen (34 procent). Langtidsresultaterne viser også, at effekten opretholdes i op til et år. Det betyder, at patienter med komplekse fistler nu har adgang til en ny behandlingsmulighed.

Store konsekvenser for livskvalitet

Komplekse perianale fistler er en af de mest invaliderende komplikationer ved Crohns sygdom og påvirker patienternes livskvalitet meget negativt. I Danmark menes der at være ca. 15.000 patienter med Crohns sygdom. Perianale symptomer herunder fistler rammer ca. 13 procent af patienterne, der lever med Crohns sygdom.

"Perianale fistler ved Crohns sygdom har stor negativ indvirkning på patienternes liv herunder sociale, seksuelle og arbejdsrelaterede begrænsninger. Derudover er der hele det emotionelle aspekt, da tilstanden er forbundet med stort tabu. Samlet har tilstanden store konsekvenser for patienternes livskvalitet," siger Malene Kelstrup, Medical Director i Takeda Danmark.

"De eksisterende behandlinger er begrænsede og forbundet med komplikationer og svingende behandlingsresultater. Vi er derfor glade for, at patienterne nu kan få adgang til et helt nyt behandlingsalternativ."

En større andel opnår remission

ADMIRE CD-studiet er et randomiseret, dobbeltblindet, kontrolleret fase III-studie, der undersøgte effekten og sikkerheden af en enkeltdosis af stamcellebehandlingen Alofisel hos patienter med komplekse perianale fistler som følge af Crohns sygdom. Studiets primære effektmål var kombineret klinisk og radiologisk remission.

I alt blev 212 patienter randomiseret til enten at få en enkeltdosis af stamcellebehandlingen Alofisel og standardbehandling (n = 107) eller til at få en enkeltdosis af saltopløsning og standardbehandling (n = 105) (1). Resultaterne efter 24 uger blev publiceret i det medicinske tidsskrift The Lancet. De viste, at i gruppen, der fik Alofisel, var en statistisk signifikant større andel af patienterne 50 procent (53 af 107) i kombineret remission sammenlignet med 34 procent (36 af 105) i kontrolgruppen. Studiets langtidsresultater (efter 52 uger), der blev publiceret i det medicinske tidsskrift Gastroenterology, viste desuden, at effekten og sikkerheden af en enkelt dosis af stamcellebehandlingen Alofisel opretholdes i op til et år hos de patienter, der blev behandlet.

Frekvensen og typer af behandlingsrelaterede bivirkninger (ikke-alvorlige og alvorlige) og andelen, der afbrød behandlingen som følge af bivirkninger, var sammenlignelig mellem patientgruppen, der fik stamcellebehandlingen Alofisel og kontrolgruppen, både ved 24 uger og efter 52 uger.

Stamcellebehandlingen Alofisel

Stamcellebehandlingen Alofisel er indiceret til behandling af voksne patienter med komplekse perianale fistler og inaktiv/mild luminal Crohns sygdom, hvor fistlerne ikke har responderet tilfredsstillende på mindst én konventionel eller én biologisk behandling. Alofisel bør anvendes efter forbehandling af fistler.

Stamcellebehandlingen Alofisels aktive stof er darvadstrocel, som er ekspanderende stamceller fra fedtvæv (EASC) og har immunmodulerende og antiinflammatorisk effekt på områder med inflammation. Når inflammationen dæmpes hjælper det til, at vævet omkring fistelen læges. Stamcellebehandlingen Alofisel indeholder 120 millioner stamceller pr. behandling og gives som en lokal injektion. Behandling med Alofisel kan kun foretages af speciallæger med erfaring i diagnosticering og behandling af den tilstand, som lægemidlet er indiceret til.

Uvist antal Crohns- og colitispatienter i biologisk behandling

Til juni i år kommer første rapport fra den nationale database BIOIBD, der skal skabe overblik over Crohns- og colitispatienter i biologisk behandling. Men rapporten vil udelukkende afdække, hvor mange, der er sat i behandling siden marts 2016. Det samlede overblik vil først ligge klar om flere år. 

Risskovlæger udfordres etisk af jobbet

I voksenpsykiatrien i Risskov i Aarhus føler otte af ti læger sig etisk udfordret af arbejdet, f.eks. når det handler om at udskrive patienter.

Lamotrigin virker ikke til behandling af borderline

Lamotrigin har ikke nogen effekt, hverken på kort eller på lang sigt,​ viser den største dobbeltblindede randomiserede undersøgelse af effekten af præparatet til behandling af emotionel ustabil borderline personlighedsforstyrrelse.

Gratis tilbud om internetpsykiatri

Behandling via internet og i eget hjem. Sådan lyder et nyt tilbud til alle danskere, der lider af angst eller depression.

CCF-formand: Patienter ønsker hurtig indgriben

Personlig medicin, empati og hurtig indgriben hvis behandlingen ikke virker. Sådan lyder stikordene, hvis en vellykket behandling skal beskrives fra patientens synsvinkel.

Borderlinepatienter ekstra arbejdsmæssigt udfordret

Mennesker diagnosticeret med borderline har meget store problemer med at komme i arbejde eller uddannelse – både på kort og langt sigt. Og deres vanskeligheder er større end hos alle andre med psykiske lidelser, undtagen dem med skizofreni og misbrug.

Psykiske arbejdsskader rammer hårdest

Medarbejdere, der får stress eller andre psykiske lidelser på jobbet, står langt ringere end kolleger med ondt i ryggen, eksem eller tilsvarende fysiske arbejdsrelaterede sygdomme. Deres skader anerkendes sjældent, deres chef og arbejdsmiljørepræsentant håndterer sygdommen dårligt, og de fleste af dem mister jobbet.

Andelen af børn med en psykiatrisk diagnose fordoblet på få år

På bare syv år er der sket en fordobling i andelen af børn og unge, der har fået en psykiatrisk diagnose fra børnepsykiatrien. Andelen, der har fået en diagnose, inden de fylder 15 år fra 2010 til 2017 er således steget fra fire til ni procent. For ADHD er der tale om næsten en tredobling.

Her skal alle unge screenes for depression

I USA har American Academy of Pediatrics (AAP) netop udsendt retningslinjer, der skal hjælpe de praktiserende læger med at identificere unge med depression. For som det er i dag er det kun ca. halvdelen af tilfældene, der opspores – og kun 41 procent, der får behandling.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift