Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Gennembrud i behandling af kæmpecellearteritis

EU-kommisionen har netop godkendt det første biologiske lægemiddel, RoActemra, til behandling af kæmpecellearteritis i Europa. Dansk forsker mener, det er et gennembrud i behandlingen.

De undersøgelser af præparatet, der ligger til grund for godkendelsen, viser, at 56 procent af de patienter, der blev behandlet med en ugentlig dosis af RoActemra i et år kombineret med seks måneders steroid-nedtrapningsbehandling opnåede vedvarende remission efter et år.

Til sammenligning opnåede kun 14 procent af de patienter, der udelukkende blev behandlet med seks måneders steroid-nedtrapningsbehandling, samme resultat.

Professor og overlæge ved reumatologisk afdeling på Aarhus Universitetshospital, Kristian Steengaard Pedersen, kalder det et gennembrud.

”Der foreligger et klinisk relevant og ret markant resultat. Der spares både prednisolon og de medfølgende bivirkninger, og behandlingen er samtidig langt mere effektiv end behandling med prednisolon alene, så det er klinisk forskning, når det er rigtig godt,” siger han.

Første gennembrud i 65 år

RoActemra er et biologisk lægemiddel af non-steroid type. Efter 65 år med steroid (prednisolon) som eneste effektive lægemiddel til behandling af kæmpecellearteritis, har RoActemra vist overbevisende effekt og evne til at spare prednisolon vurderet over et år. Hidtil er sygdommen blevet behandlet med høje doser steroid, der dels medfører risiko for svære bivirkninger og dels ikke giver langvarig remission.

Ifølge Roche selv vil RoActemra potentiel ændre hele grundlaget for, hvordan kæmpecellearteritis behandles fremover, og det er Kristian Steengaard Pedersen enig i, såfremt præparatet også på lang sigt kan fastholde den gode effekt og samtidig begrænse brugen og derved bivirkningerne af prednisolon.

”Kæmpecellearteritis er en meget alvorlig sygdom, der tidligere havde alvorlige konsekvenser som for eksempel blindhed og hjernelammelse, så det var et stort gennembrud, da man fik prednisolon i 1950'erne. Nu kommer der for første gang i 65 år et nyt præparat, der ser ud til at være endnu et gennembrud i behandlingen. Godkendelsen af RoActemra giver virkelig håb for patienterne. Det er en markant bedring og et gennembrud i en behandling, hvor patienterne har været helt afhængige af det bivirkningstunge prednisolon gennem de sidste 65 år. For første gang har vi noget, der beviseligt er en virkelig stor hjælp til patienterne,” siger han.

Langvarig virkning bør undersøges

Kristian Steengaard Pedersen er forbeholden overfor de længere varende virkninger og bivirkninger af RoActemra.

”Mit væsentlige forbehold er, at vi kun kender virkningen af det i et år, og der skal stadig større og mere længerevarende undersøgelser i et mere åbent design til før vi kan sige noget sikkert om langtidseffekterne af stoffet,” siger han.

RoActemra har været brugt til behandling af reumatoid artrit i flere år, og det har dokumenteret effekt på andre autoimmune sygdomme.

”Der er endnu ikke dukket foruroligende bivirkninger op, hvilket naturligvis taler til stoffets fordel, men da der er nogle forskellige sygdomsmekanismer på spil, kan man ikke være sikker på, at bivirkningerne er de samme ved behandling af de to sygdomme,” siger Kristian Steengaard Pedersen.

En alvorlig bivirkning ved RoActemra er, at det giver lidt hyppigere øvre luftvejsinfektioner. Det kan også sænke antallet af hvide blodlegemer og blodplader, så patienter, der er i behandling med RoActemra bør gå til regelmæssig blodprøvekontrol. Det påvirker desuden ALAT (levertal).

”De her bivirkninger er ikke noget, der er hårrejsende, men stoffets virkning og bivirkning er kun undersøgt i et år ved behandling af kæmpecellearteritis, så man kan spørge sig selv, hvad effekten er efter flere år. Vi ved ikke, om effekten vil holde og om sjældne, alvorlige bivirkninger som eksempelvis cancer vil dukke op, når man får mange i behandling og får langtidsobserveret præparatet. Den langsigtede effekt kender vi ikke endnu, så der tiltrænges stadig flere og større undersøgelser af virkninger og bivirkninger.”

GiACTA viser gode resultater

RoActemra er et biologisk lægemiddel rettet mod interleukin 6-receptorn. Lægemidlet har været godkendt til behandling af reumatoid artritis hos voksne patienter siden 2009.

EU-kommissionens godkendelse af RoActemra til behandling af kæmpecellearteritis bygger på resultaterne af GiACTA undersøgelsen, der viser, at RoActemra i kombination med glucocorticid giver vedvarende remission hos flere patienter med kæmpecellearteritis end man opnår ved en behandling udelukkende med steroider.

Undersøgelsen viser, at over 50 procent af de patienter, der blev behandlet med Roactemra, opnåede vedvarende remission efter et år. Til sammenligning opnåede kun cirka 14 procent af patienter, der udelukkende blev behandlet med steroider, remission.

Undersøgelsen er et fase III studie, der benytter sig af randomiseret, placebokontrolleret, dobbelt blindtest, der undersøger effekt og sikkerhed ved anvendelse af RoActemra i behandlingen af kæmpecellearteritis. Undersøgelsen omfatter 251 patienter fordelt på 14 lande og er den største kliniske undersøgelse af kæmpecellearteritis, der nogensinde er foretaget.

Linagliptin lige så sikkert som placebo

Den kardiovaskulære sikkerhedsprofil ved DPP4-hæmmeren Trajenta (linagliptin) er lige så god som placebo og uden behov for dosisjustering ved tilføjelse til standardbehandling.

Nyt kæmpestudie rykker ikke ved overvejelser bag ny vejledning

ADA: I de netop offentliggjorte behandlingsguidelines fra Dansk Endokrinologisk Selskab (DES) og Dansk Selskab for Almen Medicin (DSAM,) tages der ikke højde for et nyere, stort Real World Evidence-studie (RWE-studie).

Unge reagerer anderledes på metformin

ADA: Unge har markant nedsat insulinfølsomhed og reagerer anderledes på behandling med metformin alene eller i kombination med insulin glargin end voksne gør.

Fejl med methotrexat: Regioner og kommuner får løftet pegefinger

Styrelsen for Patientsikkerhed sætter fokus på fejlmedicinering med methotrexat. Der er fortsat problemer med, at patienter bliver indlagt med symptomer på forgiftning eller decideret mister livet som en konsekvens af fejlmedicinering med methotrexat.

Dapagliflozin kan forbedre glykæmisk kontrol ved type 1-diabetes

ADA: Med tilføjelsen af SGLT-2 hæmmeren Forxiga (dapagliflozin) til intensiv insulinbehandling hos voksne med type 1-diabetes, kan man i et nyt studie påvise reducerede blodsukkerniveauer, vægttab og en reduktion af insulindoserne.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift