Anbefalingen efterlader patienter med kendt hjerteamyloidose og de som bliver diagnosticeret i fremtiden uden mulighed for specifik behandling mod deres sygdom.
Ifølge klinisk professor overlæge Steen Hvitfeldt Poulsen ved Hjertesygdomme ved Aarhus Universitetshospital (AUH), er det en beslutning, som kun kan modtages med en vis skuffelse:
”Den indledende faglige vurdering af behandlingen var positiv, men Medicinrådets manglende generelle godkendelse afspejler, at det økonomiske aspekt har vægtet tungere. Vi håbede på patienternes vegne, at vi ville have fået muligheden for at tilbyde flere patienter med hjerteamyloidose en behandling, der er dokumenteret med en signifikant effekt på funktionsniveau, livskvalitet, sygeligheden og overlevelsen. Mange patienter har set frem til en mulighed for en specifik behandling, der hæmmer udviklingen af sygdommen, men de er nu selvsagt skuffede og frustrerede over beslutningen.”
Steen Hvitfeldt Poulsen uddyber, at de kardiologer, som behandler patienter med hjerteamyloidose, også havde håbet på, at Medicinrådet og medicinalindustrien ville have fundet en løsning, der var mere balanceret fagligt og økonomisk:
”Som et minimum havde vi håbet på, at der blev åbnet op for behandling hos lidt flere udvalgte grupper med hjerteamyloidose, men det er desværre ikke sket. Det vil således kun dreje sig om ingen eller måske en enkelt patient om året, som kvalificerer til behandlingen.”
Hyppigere end vurderet
Hjerteamyloidose er en alvorlig hjertesvigtssygdom, som har været klart underdiagnosticeret, men som følge af øget fokus på sygdommen diagnosticeres den i dag hos langt flere og på et langt tidligere sygdomsstadie, fortæller Steen Hvitfeldt Poulsen:
”Fra at være anset som en meget sjælden sygdom ændrer opfattelsen sig gradvist i disse år til, at hjerteamyloidose er en sygdom, der er mere hyppig end som så. Derfor er der også allerede nu patienter – foruden, at der i fremtiden vil være langt flere patienter med sygdommen – som forståeligt nok forventer, at de kan behandles med dokumenteret specifik medicin.”
I Medicinrådets beslutning står der da også - helt i tråd med Steen Hvitfeldts Poulsens betragtning - at der er usikkerhed om patientpopulationens størrelse, blandt andet fordi det kan forventes, at patienterne diagnosticeres tidligere i fremtiden, samt, at flere patienter vil få diagnosen. Derfor vælger man også at inddrage et forsigtighedsprincip i anbefalingen:
”Konsekvenserne for sundhedsvæsenets samlede budget kan derfor blive uforholdsmæssigt store. Medicinrådet inddrager derfor forsigtighedsprincippet i sin beslutning. Forsigtighedsprincippet skal bl.a. sikre, at ibrugtagning af et nyt lægemiddel ikke vil indebære, at en uforholdsmæssig stor andel af sundhedsvæsenets økonomiske midler allokeres i retning af én medicinsk behandling.”
Medspiller i andre sygdomme
Behandlingen ser ud til at virke bedst på patienter, som ikke er i senstadiet af deres sygdom, fortæller Steen Hvitfeldt Poulsen - men gruppen af patienter, hvor diagnosen stilles tidligt i forløbet, er antalsmæssigt stærkt stigende, blandt andet fordi hjerteamyloidose er en tilstand, som findes i mange kliniske afskygninger og erkendes som medspiller i andre tilstande og sygdomme:
”Eksempelvis kan man se, at op imod 40 procent af de patienter, som bliver opereret for karpal-tunnel-syndrom fem-10 år senere diagnosticeres med hjerteamyloidose. Screeningsstudier af middelalderende og ældre patienter, som for nyligt er blevet opereret for den i øvrigt hyppige håndledssygdom, har vist, at omkring 10 procent vil have tegn på hjerteamyloidose uden, at der forligger hjertesymptomer. Sygdommen ses også ved andre ortopædkirurgiske sygdomme samt hjertesygdomme som aortastenose og hjerte-rytme-forstyrrelser med behov for pacemaker.”
Kardiologerne er altså i dag i stand til at diagnosticere sygdommen på et tidligt sygdomsstadie – men kan ikke som følge af de økonomiske overvejelser rutinemæssigt behandle den. Heri ligger et paradoks, mener Steen Hvitfeldt Poulsen:
”Uden specifik behandling har aktuelle data fra AUH vist, at 35 procent vil blive indlagt med hjertesvigt inden for det første år efter diagnosen er stillet og at antallet af indlæggelser øges i de efterfølgende år. Der er således tale om en betragtelig belastning for patienterne men også sundhedsvæsenet, som kunne forventes at blive modvirket med en sygdomshæmmende behandling.”
Et sted at mødes
Medicinerrådets overvejelser og beslutning må man nødvendigvis respektere, da der er mange forhold, der skal afvejes op imod hinanden, erkender Steen Hvitfeldt Poulsen, som også understreger, at han derfor har forståelse for, at man i Medicinrådets vurdering af sagen naturligvis er nødt til at skele til sundhedsbudgetterne, fordi der er tale om en voksende gruppe af patienter, der skal have en behandling, som bliver dyr for samfundet. Men han mener også, at det er bydende nødvendigt at finde ’et sted at mødes’, så diagnostik, og behandling i højere grad kan følges ad:
”Producenten (Pfizer) har arbejdet i årevis for at få medicinen godkendt efter mange års investeringer og studier. Det bør vi bestemt også anerkende. Næste skridt kunne være at arbejde for en yderligere prisjustering af medicinen og at se på om udvalgte grupper hjerteamyloidose alligevel kunne blive kandidater til tafamidis udfra en nærmere stratificering af patienterne. Overordnet set er det helt essentielt, at udvikling af ny medicin kan fortsætte og godkendes til brug også selvom det er til mindre sygdomsgrupper. Alternativt vil den medicinske udvikling af nye bedre og effektive behandlinger gå i stå.”
Medicinrådet skriver om omkostninger for sundhedsvæsenet i forbindelse med brug af tafamidis:
I officielle priser vil det i gennemsnit koste ca. 2,9 mio. kr. mere at behandle én patient med vildtype transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati med tafamidis end ingen behandling (”best supportive care”) med en gennemsnitlig behandlingslængde på ca. fire-fem år. I officielle priser vil det i gennemsnit koste cirka 420.000 kr. mere at behandle én patient med arvelig transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati med tafamidis end ingen behandling (”best supportive care”) med en gennemsnitlig behandlingslængde på cirka seks måneder, frem til patienten får tilbudt levertransplantation. Hvis patienten ikke er egnet til levertransplantation, vil den officielle pris være tilsvarende til prisen for behandling af én vildtypepatient. Med nuværende patientantal på ca. 300 og ca. 100 nye patienter per år med vildtype transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati vil anbefalingen betyde, at de årlige budgetkonsekvenser i det femte år vil være cirka 301 mio. kr. Da < 1 nye patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati, som samtidig er egnet til levertransplantation, forventes at kunne blive behandlet pr. år, vil anbefalingen betyde, at de årlige budgetkonsekvenser i det femte år vil være ca. 190.000 kr. Beløbene er baseret på de officielle listepriser for lægemidlerne. Rådets beslutning er truffet på baggrund af priser på lægemidlerne, som Amgros har forhandlet med lægemiddelfirmaerne.
Kilde: Medicinrådet
