Skip to main content

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Ny vejledning til ansøgning rydder tvivl af vejen

Fomand for Dansk Endokrinologisk Selskab Troels Krarup Hansen.

Troels Krarup Hansen

Med udgivelse af en vejledning til, hvordan du som læge skal søge om tilskud til PCSK9-hæmmere, har Lægemiddelstyrelsen bidraget til at bane vejen for, at flere af de mange patienter, der har behov for disse midler, kan komme i den rette behandling.

Fra sidste år, hvor midlerne kom på markedet, og til i dag, er der kun søgt om tilskud i knap 100 tilfælde. Og heraf har ca. 35 fået afslag.

”De af os, der har prøvet at søge, har oplevet det temmelig frustrerende, fordi vi ikke har haft noget at forholde os til. På den ene side har vi siddet med en patient, som vi gerne ville hjælpe, og som vi mente, behandlingen var relevant for, og på den anden har vi ikke vidst, hvad vi havde at forholde os til. Derfor har vi famlet noget i blinde,” siger Troels Krarup Hansen, der er formand for Dansk Endokrinologisk Selskab og professor og overlæge på Endokrinologisk afdeling på Aarhus Universitetshospital.

Han er dermed en af dem, der lige nu glæder sig over den nye vejledning fra Lægemiddelstyrelsen. Vejledningen fortæller, hvad ansøgningen om tilskud skal indeholde, og slår fast, at ansøgningerne vil blive vurderet på baggrund af Dansk Cardiologisk Selskabs Nationale Behandlingsvejledning (NBV), om Dyslipidæmi, herunder  Appendix om behandling med PCSK9 Inhibitorer.

”Det er klart, at det gør det meget mere operationelt, at vi nu kender kriterierne og at det er udpindet, hvordan man skal gøre. Det er en kæmpe hjælp,” siger Troels Krarup Hansen.

Også i Hjerteforeningen glæder forskningschef Gunnar Gislason, der også sidder i DCS’s bestyrelse og er professor i kardiologi på Gentofte Hospital, sig over, at det nu bliver lettere at søge om tilskud.

”Vi har helt klart manglet nogle retningslinjer for, hvem der kunne få tilskud til PCSK9-hæmmerne, og hvem der ikke kunne.”

Nærmest standardprocedure

På linje med Krarup Hansen og Gislason noterer også klinisk professor Børge Nordestgaard, KU, at praksis med at skulle søge enkelttilskud til nye lægemidler nærmest er standardprocedure fra myndighedernes side, når lægemidlerne er så dyre, som de nye PCSK9-hæmmere er. Prisen pr. patient er således i omegnen af 50.000 kr. årligt.

”Det er klart, at man ikke bare kan give generelt tilskud fra starten til så dyr medicin. Og det fornuftige rent behandlingsmæssigt er jo også, at alle patienter med arvelig højt kolesterol starter med max doser statiner og så får ezetimibe oveni. Men det er også klart, at vi med PCSK9-hæmmerne har fået nogle lægemidler, som gør det muligt at behandle også de vanskeligste tilfælde. Og så er det jo godt, at der nu er kommet klare retningslinjer for, hvordan lægerne skal søge og til hvem,” siger Børge Nordestgaard.

Så mange er syge

Det anslås, at op mod 30.000 danskere lider af den arvelige sygdom, hvor en genfejl medfører stærkt forhøjet kolesteroltal i blodet. Mange af disse kan behandles med statiner og via kostændringer. Men en mindre del, estimeret af Hjerteforeningen til mellem 5.000 og 7.000, er potentielle kandidater til behandling med PCSK9-hæmmere, for eksempel fordi de enten ikke kan tåle statiner, har så højt et kolesteroltal, at de har behov for en kraftigere behandling, eller de har en hjertekarsygdom, der gør det nødvendigt.

I øvrigt ventes RADS at komme med en vurdering af PCSK9-hæmmerne senere i denne måned.'

Det skal ansøgningen om tilskud indeholde:

  • Beskrivelse af patientens diagnose(r).
  • Beskrivelse af patientens tidligere og nuværende medicinske behandling, herunder grundig beskrivelse af, hvorfor doseringen af statiner, ezemetibe og anionbytter ikke kan øges.
  • For patienter med statinintolerance skal patienten være forsøgt behandlet efter retningslinjerne i Dansk Cardiologisk Selskabs NBV punkt 28.6 Håndtering af patienter med mistænkt intolerans til statinbehandling, og behandlingsforsøgene være beskrevet.
  • Patientens LDL-kolesterol henholdsvis ubehandlet (udgangsværdier) og på nuværende behandling.

Fakta om kolesterol-problemer

  • Flere end hver fjerde dansker dør af en hjerte-karsygdom på grund af åreforkalkning. Åreforkalkning opstår som et samspil af flere faktorer, og højt kolesterol i blodet er en væsentlig faktor. Alvorlig arvelig kolesterolforhøjelse kan i visse situationer være eneste faktor bag tidlig og uventet hjertedød.
  • Statiner virker ved at bremse de enzymer, der sætter gang i kroppens produktion af det skadelige LDL-kolesterol (’det lede kolesterol’) i blodet. PCSK9-hæmmere virker ved at øge leverens evne til at fjerne LDL-kolesterol i blodet. Fordi statiner og PCSK9-hæmmere virker forskelligt, kan de to lægemidler kombineres i behandlingen.
  • De nye PCSK9-hæmmere går under betegnelsen Evolocumab og Alirocumab. Flere lignende stoffer er allerede på vej.
  • Omkring 600.000 danskere er i dag i kolesterolsænkende behandling med statiner.