PCSK9-hæmmere reducerer behov for kolesterol-dialyse
Patienter med familiær hyperkolesterolæmi (FH) kan markant reducere deres behov for kolesteroldialyse, kaldet aferese, ved at tage alirocumab.
Det viser en ny undersøgelse fra University of Kansas Medical Center, hvor forskerne har undersøgt, hvordan den såkaldte PCSK9-hæmmer alirocumab (Praluent) påvirkede FH-patienters behov for at få udrenset LDL-kolesterol af blodet.
Op mod 30.000 danskere menes at lide af familiær hyperkolesterolæmi, der er en arveligt forhøjet kolesterol-niveau, som øger risikoen for tidlig død, hvis den ikke opdages eller kontrolleres.
Aferese er en dyr og tidkrævende behandling, som kun ganske få patienter får herhjemme.
I den nye undersøgelse reducerede alirocumab hyppigheden aferese med 75 procent sammenlignet med placebo fra uge 7 til 18. Og 63,4 procent af alicorumab-patienterne sprang alle de planlagte aferese behandlinger over i uge 7-18.
Næsten 93 procent af patienterne var i stand til mindst at halvere hyppighed af aferese sammenlignet med kun 14 procent i placebogruppen.
"Denne reduktion af aferese var forventet og noget vi håbede på," sagde dr. Heinz Drexel fra Academic Teaching Hospital Feldkirch, Østrig, på en pressekonference ved den europæiske kardiologi-kongres, hvor resultaterne blev fremlagt.
"Så nu har vi to våben. PCSK9 hæmning er den letteste metode, som jeg tror er nummer et. Men der vil være behov for aferese hos nogle patienter, der ikke er godt kontrolleret med lægemidlet."
Processen med manuelt at frafiltrere lipoproteiner fra blodet tager timer, og koster i USA $ 50.000-75.000 om året - hvilket er fem gange prisen på en PCSK9 hæmmer - og er invasiv, pointerer Patrick Moriarty, der dog understreger, at aferese kun er nødvendig for en lille del af befolkningen, der ikke reagerer tilstrækkeligt på standard lipidsænkende behandlinger som statiner.
Fase 3 ODYSSEY-ESCAPE forsøget omfattede 62 heterozygote FH-patienter på 14 centre i USA og Tyskland, der ellers fik aferese ugentligt eller hver anden uge ved baseline.
Deltagerne blev tilfældigt udvalgt til at få subkutane injektioner af alirocumab (150 mg) eller placebo hver anden uge i 18 uger oven i deres øvrige lipidsænkende medicin.
I de første seks uger forblev patienterne i deres hidtidige aferesebehandling, hvorefter de sprang behandlinger over, hvis deres LDL-kolesterol tal var faldet med 30 procent eller mere i forhold til baseline.
LDL-kolesterol blev reduceret med ca. 50 procent fra baseline med alirocumab men steg to procent for placebo, således at serumkoncentrationerne konsekvent var lavere gennem forsøg med lægemidlet fra uge seks til 18.
Alirocumab-gruppen havde dog generelt flere behandlingsrelaterede bivirkninger (31 versus 16 procent), men ikke mere alvorlige hændelser (9,8 versus 9,5 procent).
Moriarty mener, at der formentlig er tale om en klasseeffekt, selv om det kun var den ene af de de to PCKS9-hæmmere, alirocumab, der blev testet. Formentlig har evolocumab (Repatha) samme effekt.