Genterapi sætter gang i insulinproduktionen hos mus

En ny genterapi kan helbrede type 1-diabetes hos mus, og håbet er, at den nye teknik, som erstatter de insulinproducerende betaceller i bugspytkirtlen, kan bruges i menneskelige kliniske forsøg om tre år.

Det er forskere fra University of Texas Health Science Center i San Antonio, der med succes har foretaget behandlingen på mus.

Ved type 1-diabetes ødelægger immunsystemet de insulinproducerende beta celler i bugspytkirtlen. Der er i øjeblikket ingen kur, men i de senere år har forskere undersøgt muligheden for at erstatte betaceller som et middel til at udrydde type 1-diabetes én gang for alle. 

I det nye forsøg har forskerne brugt en metode kaldet genoverførsel til at få andre bugspytkirtelceller til at producere insulin.

Ved hjælp af denne teknik har forskerne formået at helbrede type 1-diabetes hos mus.

Genoverførselsteknikken - kaldet Cellular Networking, Integration and Processing - indebærer at indføre specifikke gener i bugspytkirtlen ved hjælp af en virus som vektor.

Generne får andre celler end betaceller til at producere insulin uden bivirkninger.

"Bugspytkirtlen har mange andre celletyper ud over betaceller, og vores tilgang er at ændre disse celler, så de begynder at udskille insulin, men kun som reaktion på glucose," siger medforfatter dr. Ralph DeFronzo, der har fået undersøgelsen offentliggjort i tidsskriftet Current Pharmaceutical Biotechnology.

"Dette fungerer stort set ligesom betaceller."

Ved at teste deres teknik på mus med type 1-diabetes fandt forskerne, at de var i stand til at inducere langsigtet insulinudskillelse og regulering af blodsukker uden negative bivirkninger.

"Det fungerede perfekt. Vi helbredte mus i et år uden nogen bivirkninger, det er aldrig set før. Men det er en museforsøg, så man er nødt til at være forsigtig. Vi vil forsøge dette med større dyr, der er tættere på mennesker i forhold til det endokrine system," siger en anden af forskerne dr. Bruno Doiron.

Det er vigtigt, at genoverførselsmetoden kun frigiver insulin som reaktion på blodsukker, og derfor kan transformere de nuværende behandlinger for type 1-diabetes, påpeger forskerne.

"Et stort problem, vi har inden for type 1 diabetes er hypoglykæmi (lavt blodsukker)," siger dr. Doiron. 

"Genoverførslen er bemærkelsesværdig, fordi de ændrede celler matcher betacellernes egenskaber. Insulin frigives kun som reaktion på glukose."

Ikke alene kan den nye strategi være en kur mod type 1-diabetes, men forskerne siger, at det også kan fjerne behovet for insulinbehandling hos patienter med type 2-diabetes, der opstår, når kroppen ikke kan bruge insulin effektivt.

Det koster omkring fem millioner dollars at teste deres teknik i forsøg med større dyr, men forskerne er overbevist om, at det nok skal lykkes. De håber at kunne påbegynde menneskelige kliniske forsøg inden for de næste tre år.