Kristian Lunds blog

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Vertex får positiv CHMP-udtalelse for Orkambi

Orkambi med indholdsstofferne lumacaftor og ivacaftor til behandling af cystisk fibrose hos to-fem-årige børn har fået en positiv CHMP-udtalelse.

Godkender Europa-Kommissionen tilmed denne nye indikation, bliver lumacaftor/ivacaftor det første lægemiddel i Europa, der behandler den underliggende årsag til cystisk fibrose hos de 1.500 mindre børn, som har F508del mutationen, der er den mest udbredte form af sygdommen. 

Såfremt Europa-Kommissionen følger den positive CHMP-udtalelse og godkender indikationsudvidelsen, vil lumacaftor/ivacaftor være det første og eneste lægemiddel, der er godkendt i Europa til behandling af den underliggende årsag til cystisk fibrose hos denne gruppe af helt unge patienter.

”Vi glæder os over udmeldingen fra CHMP, der bringer os et skridt nærmere at kunne behandle den underliggende årsag til cystisk fibrose hos flere børn,” siger Morgan Savage, Nordic General Manager hos Vertex.

”I Danmark har vi for nyligt indgået en langsigtet kontrakt med Danske Regioners lægemiddel og indkøbsorganisation, Amgros. Kontrakten betyder, at danske patienter vil være blandt de første, der får adgang til behandlingen, såfremt Europa Kommissionen godkender den nye indikationsudvidelse,” siger Savage. 

Ansøgningen om indikationsudvidelsen til CHMP blev understøttet af data fra et open-label fase III sikkerhedsstudie med 60 patienter. Disse data viste, at behandling med lumacaftor/ivacaftor generelt var veltolereret i 24 uger, og at sikkerhedsprofilen hos de pædiatriske patienter generelt var i overensstemmelse med sikkerhedsprofilen hos patienter fra seks år og opefter.

Lumacaftor/ivacaftor er allerede godkendt i Europa til behandling af cystisk fibrose hos patienter fra seks år og opefter, der har F508del-mutationen. 

Samtidigt har Vertex publiceret resultater af det første fase III studie for det tredelte kombinationsmiddel af VX-659, tezacaftor og ivacaftor også til behandling af cystisk fibrose. Fase III studiet viser, at deltagere, som tog lægemidlet, havde forbedringer i lungefunktion sammenlignet med de, som fik placebo.

Såfremt lægemidlet bliver godkendt i Europa, vil det blive en del af Portefølje-aftalen for CF lægemidler, som Vertex  for nyligt annoncerede i samarbejde med Amgros.

Specialist advarer mod overforbrug af depotsteroid til allergisk rhinitis

I højsæsonen for pollen-udløst allergisk rhinitis stiger forbruget af depotsteroid betragteligt i Danmark - og endda mere end i andre lande. Årsagen skal ifølge Charlotte Ulrik, speciallæge i lungemedicin, findes i, at patienternes allergi-symptomer for ofte bliver behandlet med systemisk kortikosteroid.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter