Kristian Lunds blog

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Vertex triple-kombinationsbehandling viser gode resultater

Vertex Pharmaceuticals har netop offentliggjort resultaterne fra to fase 3-forsøg med triple-kombinationsbehandling for patienter med cystisk fibrose. Resultaterne viser en signifikant forbedring af lungefunktionen.

Kombinationsbehandlingen fra Vertex består af næste-generation-komponenten VX-445 og lægemidlerne tezacaftor og ivacaftor - begge til behandling af patienter med cystisk fibrose. 

Data fra det randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase 3-studie viser blandt andet, at deltagere med én delta508 mutation plus en mutation på det andet gen, som modtog tezacaftor, ivacaftor og VX-445, havde en gennemsnitlig absolut forbedring af ppFEV1 på 13,8 procent i uge 4 (det primære endepunkt for undersøgelsen) af de i alt 24 ugers behandling sammenlignet med placebo. 

VX-445 triple kombinationsbehandlingen blev generelt godt tolereret i dette studie. 

Deltagere med to delta508 mutationer

De deltagere med to delta508 mutationer, som allerede var i behandling med tezacaftor og ivacaftor, fik tilføjet VX-445 i forsøget. Resultatet var en gennemsnitlig absolut forbedring af ppFEV1 på 10 procentpoint fra baseline til uge 4 af behandlingen sammenlignet med kontrolgruppen, der blev behandlet med placebo tilsat tezacaftor og ivacaftor. 

Studiet er fortsat ved at evaluere VX-445 triple kombinationsbehandlingen i samlet 24 uger og vil generere yderligere sikkerheds- og effektivitetsdata samt data for sekundære endepunkter, herunder antallet af pulmonale eksacerbationer, forandringer i chlorid i patientens sved, ændring i patientrapporterede resultater målt ved respiratoriske score på Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) samt ændringer i BMI. 

De netop offentliggjorte fase-3 data for VX-445 triple-kombination følger fase-3 data publiceret i slutningen af 2018 for den tredobbelte kombination af VX-659, tezacaftor og ivacaftor, der også viste en sikkerheds- og effektprofil, som understøtter en potentiel NDA-ansøgning. Vertex planlægger at søge global godkendelse af enten VX-659 eller VX-445 triple-kombinationen i løbet af Q3-Q4 2019.

Vertex godkendte CF-behandlinger - Kalydeco, Symkevi og Orkambi - benyttes i dag til behandling af omkring halvdelen af samtlige patienter med cystisk fibrose verden over. Det forventes, at man med triple-kombinationen potentielt kan behandle op til 90 procent af alle patienter med CF. 

Såfremt triple-kombinationsbehandlingen bliver godkendt i Europa, vil den blive en del af den aftale, som Vertex for nyligt indgik med Danske Regioners lægemiddel og indkøbsorganisation, Amgros. Kontrakten omfatter ibrugtagning af alle Vertex nuværende og kommende lægemidler til patienter med cystisk fibrose, efter de er blevet godkendt. De danske CF-patienter vil dermed være blandt de første i verden, der får adgang til den nye kombinationsbehandling.

GINA aktualiserer diskussion om astmabehandling med SABA

Anfaldsmedicin. Hurtigvirkende bronkodilaterende beta2 agonister. Den blå medicin, er alle betegnelser for den akutvirkende medicingruppe SABA, astmatikere bruger som anfaldsmedicin eller ”reliever”, når de mærker et astmaanfald nærme sig, når det er svært at få luft eller før sport.

Diagnose af luftvejssygdomme via mobiltelefonen

Automatiseret teknologisk analyse af hoste kan blive fremtiden, når børn skal have koblet en diagnose på deres luftvejssygdomme. Det antyder ny forskning fra Curtin University og The University of Queensland i Australien.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter