Sundhedsministeren blev klædt af i samråd

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Trestofbehandling forbedrer lungefunktionen ved cystisk fibrose

Et nyt klinisk fase-III forsøg viser, at tre-stof kombinationsbehandling kan forbedre lungefunktionen og reducere symptomer hos patienter med cystisk fibrose, som har den mest almindelige genetiske mutation af sygdommen.

USA's føderale fødevare- og lægemiddelmyndighed (FDA) godkendte tidligere på måneden behandling med en tre-stofkombination på baggrund af resultater fra et internationalt studie, som netop er publiceret i New England Journal of Medicin.[1]

Studiet viser, at kombinationen af Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor er yderst effektiv hos personer, der har Phe508del CFTR-mutation, da behandlingen forbedrer lungefunktion og reducerer patienternes symptomer.

I studiet blev lungefunktion målt hos forsøgsdeltagerne efter henholdsvis fire og 24 uger. Sammenlignet med patienter, der fik placebo, blev lungefunktionen i behandlingsgruppen forbedret signifikant efter fire uger og blev opretholdt frem til den 24. uge. Derudover var forværringer eller forøgelse af symptomer lavere hos personer i behandlingsgruppen.

Undersøgelsesdeltagere besvarede desuden spørgeskemaer vedrørende deres livskvalitet og luftvejssymptomer - blandt dem i behandlingsgruppen, blev der rapporterede højere score på disse områder.

Lavere saltindhold i sved

Overdreven mængder salt i sved er et kendetegn hos personer med cystisk fibrose. Gruppen der blev behandlet med Elexacaftor, Tezacaftor og Ivacaftor havde en lavere koncentration af salt i deres sved end placebogruppen, hvilket peger på, at denne behandling er målrettet den underliggende årsag til sygdommen. 

”Bivirkninger, der førte til seponering, forekom hos en procent af dem, der fik lægemiddelkombinationen. Selvom behandlingen generelt var sikker og veltolereret, er langtidsundersøgelser nødvendige for yderligere at forstå mulige bivirkninger,” lyder det fra Dr. Raksha Jain, lektor i intern medicin ved UT Southwestern Medical Center og medforfatter til artiklen i NEJM. Samtidigt pointerer Dr. Jain, at selv om en stor del af mennesker med cystisk fibrose er ramt af delta508 mutation (i Danmark er 85 procent ramt af denne mutation), arbejdes der fortsat hårdt for at finde effektive behandlinger til dem, der ikke er berettigede til denne behandling, fordi de ikke har den passende genmutation. 

Konkrete resultater

Blandt de resultater, der blev præsenteret i NEJM, var FEV1, som hos de der fik kombinationsbehandlingen var 13,8 procent højere ved målinger i uge 4 i undersøgelsen og 14,3 procent højere i uge 24, mens exacerbationer i lungerne lå 63 procent lavere i samme gruppe. På et spørgeskema scorede patientgruppen 20,2 point højere end placebogruppen, når det handlede om patientrapporteret livskvalitet, mens svedkloridkoncentrationen var 41,8 mmol lavere pr. l.

Middel mod søvnapnø og narkolepsi godkendt i EU

Sunosi (solriamfetol) er blevet godkendt af EU som middel til at reducere overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS) hos voksne med narkolepsi (med eller uden kataplexi) eller obstruktiv søvnapnø.

Medicinrådet godkender human alfa-1-antitrypsin

Medicinrådet har netop godkendt human alfa-1-antitrypsin (Respreeza og Prolastina) som henholdsvis vedligeholdelsesbehandling og langvarig supplerende behandling af emfysem hos voksne med dokumenteret alvorlig alfa-1-proteinasehæmmer-mangel.

Udbud sikrer ikke at diabetesudstyr spiller sammen med IT-systemer

Leverandører af diabetesudstyr til landets regioner bør være forpligtede på, at deres udstyr kan overføre patientdata til sundhedsvæsenets IT-systemer, siger Steno-direktører. Det bliver dog ikke en del af udbuddet men bliver prioriteret under forhandlingerne, melder regionernes tovholder. 

Medicinrådet opretter fagudvalg for type 2-diabetes

For første gang skal Medicinrådet have et fagudvalg for type 2-diabetes. Det nye fagudvalg skal bl.a. bistå Medicinrådet i at udvikle en ny vejledning til behandling af type 2-diabetes.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter