Medicinrådet har 10.017 grunde til at skifte mening om Spinraza

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Medicinrådet godkender human alfa-1-antitrypsin

Medicinrådet har netop godkendt human alfa-1-antitrypsin (Respreeza og Prolastina) som henholdsvis vedligeholdelsesbehandling og langvarig supplerende behandling af emfysem hos voksne med dokumenteret alvorlig alfa-1-proteinasehæmmer-mangel.

Rådet anbefaler pr. dags dato human alfa-1-antitrypsin som mulig standardbehandling til alvorlig alfa-1- antitrypsinmangel, da rådet vurderer, at der er et rimeligt forhold mellem lægemidlets værdi og omkostningerne ved behandlingen.

Anbefalingen gælder for patienter, som har progredierende emfysem med A1AT-konc. < 11 µM samt mellem 35-70 procent af forventet FEV1. Desuden skal foreligge dokumenteret rygeophør på minimum seks måneder før behandlingsstart, ligesom progredierende emfysem betragtes som påvist, når CT-scanning har dokumenteret emfysem med samtidig nedsat lungefunktion.

Patienter med alvorlig alfa-1-antitrypsinmangel er i risiko for at udvikle lungeemfysem, særligt hvis de er eller har været rygere. Emfysemet medfører tiltagende nedsat lungefunktion og forkortet levetid hos patienterne. Der vurderes aktuelt at være cirka 80 patienter, som er kandidater til behandling med human A1AT og cirka 10 nye patienter vurderes at kunne komme i betragtning til behandlingen hvert år.

Krav ved human alfa-1-antitrypsin-behandling

Behandling forudsætter årlig revurdering og seponeres, hvis patienten får en lungetransplantation, vurderes terminal og den fortsatte behandling skønnes udsigtsløs eller for krævende for patienten, eller såfremt patienten ønsker at afslutte forløbet. Desuden bliver forløbet afsluttet, såfremt patienten genoptager rygning, hvilket kan kontrolleres ved kuliltemåling forud for hver injektion for patienter, som behandles på hospital. For patienter, som selv administrerer behandling i hjemmet, kan cotininmåling hver 6. måned anvendes.

Endvidere seponeres behandlingen med human alfa-1-antitrypsin, såfremt patienten ikke vurderes at have tilstrækkelig effekt af behandlingen, ligesom tab af lungedensitet på mere end 30 g/L indenfor 10 års behandling bør medføre behandlingsophør.

Præparaterne Respreeza og Prolastina

Human alfa-1-antitrypsin er udvundet fra humant plasma og gives for at øge plasmakoncentrationen af alfa-1- antitrypsin hos patienter med svær alfa-1-antitrypsinmangel og tegn på progredierende emfysem. Behandlingen gives for at udskyde udviklingen af emfysem, og lægemidlet gives som vedligeholdelsesbehandling og med 60 mg./kg. legemsvægt én gang ugentligt ved intravenøs infusion.

Og mens Respreeza er indiceret til vedligeholdelsesbehandling, er Prolastina indiceret til langvarig supplerende behandling.

Vedligeholdelsesbehandlingen Respreeza gives med henblik på at forhale progression af emfysem hos voksne med dokumenteret alvorlig alfa-1-proteinasehæmmermangel (eksempelvis med genotyperne PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Patienten skal være i optimal farmakologisk og ikkefarmakologisk behandling og udvise tegn på progredierende lungesygdom, med eksempelvis lavere FEV1 end forventet, forringet gangkapacitet eller et øget antal eksacerbationer ifølge evaluering af en læge, der har erfaring i behandling af alfa-1-proteinasehæmmermangel.

Prolastina er indiceret til langvarig supplerende behandling til patienter med alfa-1-proteinaseinhibitormangel (fænotyper PiZZ, PiZ(null), Pi (null,null) og PiSZ) inden for grænsen for moderat obstruktiv lungefunktion (FEV1 mellem 35-60 procent) og vurderingen af den kliniske tilstand.

Det er dokumenteret, at behandling med human alfa-1-antitrypsin kan reducere tabet af lungedensitet. Der er ikke påvist en effekt på patientnære endepunkter som mortalitet og funktionsniveau indenfor opfølgningstiden i de randomiserede undersøgelser. Flere observationsstudier har dog vist en signifikant korrelation mellem tab af lungedensitet og effektmåleneFEV1/FVC, diffusionskapacitet (DLCO), livskvalitet målt ved SGRQ, exacerbationsrate og dødelighed.

Medicinrådet anbefaler, at regionerne anvender det af de tilgængelige præparater, der er billigst. Medicinrådet opfordrer Dansk Lungemedicinsk Selskab til at iværksætte indsamling af langtidsdata vedrørende effekten af behandlingen.

Melatonin langtids-forbedrer søvn og adfærd hos børn

Melatonin-præparatet Slenyto har en gavnlig effekt på søvn og adfærd hos børn og unge med autisme og øger samtidig familiens livskvalitet. Det viste et indledende studie for nylig. Og nu dokumenterer et opfølgningsstudie, at effekten på søvnkvaliteten holder sig over tid.

Studie af Slenyto bekræfter lægers praksis

Nye studier, der viser en god effekt af melatonin på søvn og adfærd hos børn med autisme (ASF) bliver taget godt imod af læger. Men jublen over nyheden er ikke helt uden forbehold. Studierne gælder midlet Slenyto, som har langtidseffekt og netop er godkendt af Sundhedsstyrelsen.

Overlæge: Stort problem at nogle med søvnapnø er uden symptomer

Hvis man kunne opspore obstruktiv søvnapnø, OSA, tidligt i forløbet, ville det spare den enkelte for sygdom og nedsat livskvalitet samt store beløb på samfundskontoen. Men hvordan griber sundhedssystemet det an, når mange mennesker tror, at de blot snorker?

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter