Kaftrio godkendt til behandling af små børn med cystisk fibrose

Europa-kommissionen har netop godkendt brug af Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) i kombination med ivacaftor til behandling af børn i alderen seks til 11 år med cystisk fibrose. 

Godkendelsen betyder, at mere end 1.500 europæiske børn for første gang få adgang til medicin, der kan behandle den underliggende årsag til cystisk fibrose.

I henhold til den innovative portefølje-aftale, der er indgået mellem Vertex og Amgros, vil egnede danske børn med cystisk fibrose være blandt de første i Europa, der får adgang til kombinationsbehandlingen.

”Vi er glade for, at Kaftrio i kombination med ivacaftor nu er godkendt til disse unge patienter i EU. Godkendelsen giver lægerne en ny mulighed for at behandle den underliggende årsag til denne ødelæggende sygdom allerede tidligt i sygdomsforløbet,” siger Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer og præsident hos Vertex og fortsætter:

”Denne vigtige milepæl bringer os et skridt tættere på vores ultimative mål om at udvikle behandlinger til alle patienter, der lever med cystisk fibrose.”

Reshma Kewalramani bakkes op ad sin kollega Marcus A. Mall, der er begejstret for, at de helt små patienter også får mulighed for at blive behandlet med Kaftrio.

Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor plus ivacaftor har vist kliniske fordele siden dets tilgængelighed sidste år for personer med cystisk fibrose i alderen 12 og derover,” lyder det fra professor Marcus A. Mall, MD, leder af afdelingen for pædiatrisk respiratorisk medicin, immunologi og kritisk plejemedicin ved Charité University Medical Center Berlin og fortsætter:

”Cystisk fibrose er en progressiv sygdom, hvor symptomer og organskader viser sig meget tidligt i livet. Som læge glæder jeg mig over godkendelsen af ​​denne medicin til denne yngre aldersgruppe, da den vil hjælpe os med at behandle børn med cystisk fibrose, der er i målgruppen, så tidligt som seks år gamle.”

Cystisk fibrose er en arvelig, sjælden, livsforkortende multiorgansygdom, der især viser sig ved symptomer fra luftvejene og mavetarmkanalen. Aktuelt lever cirka 500 mennesker med CF i Danmark, hvoraf 200 er børn. Der fødes i gennemsnit 1-2 børn med cystisk fibrose om måneden i Danmark.

Læs mere her: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/european-commission-approves-kaftrior-0