Det er muligt at reparere lungevæv med egne celler hos patienter med KOL

ERS: Forskere har for første gang vist, at det er muligt at reparere beskadiget lungevæv hos patienter med KOL ved at bruge patienternes egne lungeceller, fortæller kinesiske forskere på årets ERS.

Den eksperimentelle behandling blev præsenteret på ERS af Professor Wei Zuo fra School of Medicine ved Tongji University i Shanghai, Kina samt forsker hos Regend Therapeutics Ltd, Kina. Han fortalte, at 17 patienter, der deltog i et klinisk fase I-forsøg, kunne trække vejret bedre, gå længere og havde bedre livskvalitet efter at have modtaget den eksperimentelle behandling.

For at finde nye behandlinger for KOL, har forskere undersøgt stamceller og progenitorceller. Sidstnævnte er relateret til stamceller men kan kun differentiere sig til celler, der hører til det samme væv eller organ og bruges normalt af kroppen til at reparere og erstatte beskadiget væv. Resultaterne har imidlertid indtil nu været modstridende, især for stamceller.

Det største håb

Professor Wei Zuo og kolleger har undersøgt, om en type af lungeceller kaldet ”P63+ progenitorceller” måske kan regenerere lungevæv beskadiget af KOL.

”Stamcelle- og progenitorcelle-baseret regenerativ medicin kan være det største og måske det eneste håb for at helbrede KOL. P63+ progenitorceller er kendt for deres evne til at regenerere vævet i luftvejene, og tidligere har vi og andre videnskabsfolk i dyreforsøg vist, at de kan reparere det beskadigede epitelvæv i alveolerne,” sagde Professor Wei Zuo.

I dette kliniske fase I-forsøg undersøgte forskerne effekt og sikkerhed ved at tage P63+ progenitorceller fra lungerne hos 20 patienter med KOL og bruge dem til at dyrke millioner flere i laboratoriet og derefter transplantere dem tilbage i patienternes lunger.

”I vores forsøg havde 35 procent af patienterne svær KOL, og 53 procent havde meget svær KOL. Normalt vil mange patienter med så alvorlig KOL dø hurtigt, hvis deres sygdom er fremskreden. Vi brugte et lille kateter med en børste til at indsamle progenitorceller fra patienternes egne luftveje, derefter klonede vi cellerne for at skabe op til tusind millioner flere, og så transplanterede vi dem tilbage i patienternes lunger via bronkoskopi for at reparere det beskadigede lungevæv,” forklarede Zuo.

Tålelig og effektiv

Af 20 patienter blev 17 behandlet med transplantation af P63+ progenitorceller, og 3 blev ikke behandlet og udgjorde dermed kontrolgruppen. Deltagerne blev vurderet inden for 24 uger efter behandlingen for at vurdere, om den var tålelig og havde effekt.

Cellebehandlingen blev godt tolereret af alle patienter, og efter 12 uger steg den gennemsnitlige diffusionskapacitet i lungerne (DLCO) fra 30 procent før behandlingen til 39,7 procent, og den steg yderligere til 40,3 procent efter 24 uger hos de behandlede patienter. Den gennemsnitlige distance, der blev gået i en 6-minutters gangtest (6MWD), steg fra 410 meter før behandlingen til 447 meter efter 24 uger. Den gennemsnitlige score i en livskvalitetstest (St George's Respiratory Questionnaire eller SGRQ) faldt med syv point, hvilket indikerer en forbedring. Hos to patienter med mild emfysem havde behandlingen også effekt i lungevævet.

Alvorlig emfysem

”Vi fandt, at transplantation af P63+ progenitorceller ikke alene forbedrede lungefunktionen hos patienter med KOL, men også lindrede deres symptomer, såsom åndenød, tab af evne til motion og vedvarende hoste. Dette betyder, at patienterne kunne leve et bedre liv og normalt med længere forventet levetid. Ydermere fandt vi, at transplantation af P63+ progenitorceller kunne reparere mild emfysem og få skaden i lungevævet til at forsvinde. Vi kan dog endnu ikke reparere alvorlig emfysem,” forklarede professoren, der planlægger et fase II-forsøg af behandlingen, der vil vurdere dens effekt i en større gruppe patienter. Forsøget er godkendt af Kinas Nationale Medicinalprodukter Administration (NMPA), den kinesiske pendant til den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA). Dette betyder, at behandlingen ikke er generelt tilgængelig for patienter med KOL endnu.

”Men med flere læger og patienter, der deltager i vores kliniske forsøg, kan vi måske udvikle behandlingen hurtigere, så den kan gavne patienterne hurtigere. En lignende behandling bliver testet på patienter med dødelig fibrotisk lungesygdomme, herunder idiopatisk pulmonal fibrose. Vi planlægger at teste behandlingens effekt i større grupper af mennesker med flere lungesygdomme og håber at udvikle behandlingen til klinisk brug inden for cirka to til tre år,” sagde Professor Wei Zuo, der har vagt stor interesse for sin forskning i ERS:

”Resultaterne fra dette kliniske fase I-forsøg er opmuntrende. KOL har desperat brug for nye og mere effektive behandlinger, så hvis resultaterne kan bekræftes i efterfølgende kliniske forsøg, vil det være meget spændende. Det er også opmuntrende, at to patienter med emfysem reagerede så godt. En af studiets begrænsninger er, at optaget af progenitorcellerne efter transplantationen, er ukontrolleret. Så vi ved ikke, om lungerne hos nogle patienter reagerede bedre på transplantationen end hos andre. Vi håber, at denne information kan blive tydelig i fremtidige studier,” sagde professor Omar Usmani fra Imperial College London, som er leder af European Respiratory Society-gruppen for luftvejssygdomme, astma, KOL og kronisk hoste.