Nu kan små børn med cystisk fibrose behandles med Kaftrio

EU-Kommissionen har godkendt en udvidet indikation for behandlingen Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) i kombinationsbehandling med ivacaftor til behandling af børn med cystisk fibrose (CF) i alderen to til fem år, der har mindst en F508del-mutation i cystisk fibrose transmembran-konduktansregulator (CFTR)-genet.

I henhold til den innovative porteføljeaftale, der er indgået mellem Vertex og Danske Regioners indkøbsorganisation Amgros, vil egnede danske børn med cystisk fibrose være nogle af de første i Europa, der får adgang til kombinationsbehandlingen.

”I Danmark fødes der i gennemsnit et til to børn med cystisk fibrose hver måned, og vi ved, hvor afgørende det er at bremse sygdomsforløbet så tidligt som muligt for at sikre den bedst mulige prognose for barnet. Det er derfor glædeligt, at Kaftrio er blevet godkendt til brug hos små børn fra toårs alderen,” siger Kristina Sandström, nordisk medicinsk direktør hos Vertex.

48 danske børn

Med godkendelsen estimeres det, at 48 danske børn med cystisk fibrose for første gang vil få adgang til en medicin, der kan behandle den underliggende årsag til deres sygdom.

”Da CF starter i den tidlige barndom og er en progressiv sygdom, er det vigtigt at behandle mennesker med CF så tidligt som muligt. Med godkendelsen af Kaftrio til børn helt ned til to år kan vi nu behandle små børn med en medicin, der har potentialet til at bremse sygdomsprogression ved at adressere den underliggende årsag til sygdommen,” siger professor Marcus A. Mall, M.D., leder af afdelingen for pædiatrisk luftvejsmedicin, immunologi og kritisk plejemedicin ved Charité Universitätsmedizin Berlin.

Som et resultat af eksisterende refusionsaftaler i blandt andet Danmark, Norge, Letland og Sverige vil kvalificerede patienter i landene snart have adgang til den udvidede indikation for Kaftrio efter lovgivningsmæssig godkendelse af Europa-Kommissionen.

Firmaet bar præparatet vil fortsætte med at arbejde med tilskudsmyndigheder i hele Den Europæiske Union for at sikre adgang for alle kvalificerede patienter.

”Ud over data fra kliniske forsøg har langtidsdata og data fra den virkelige verden vist den betydelige kliniske fordel ved Kaftrio hos berettigede mennesker, der lever med CF, og nyheden om godkendelsen betyder, at små børn i Europa nu kan drage fordel af denne vigtige medicin,” sagde Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, og Chief Medical Officer, Vertex.

For yderligere information se international pressemeddelelse fra Vertex her: European commission approves kaftrior combination ivacaftor