Skip to main content

-først med nyheder om ny medicin

Behandling kan potentielt bruges til spædbørn med cystisk fibrose

Vertex Pharmaceuticals har netop modtager en positiv udtalelse fra CHMP i Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) for Kalydeco (ivacaftor) til behandling af spædbørn med cystisk fibrose (CF) fra en måned og opefter.

Hvis behandlingen godkendes, vil Kalydeco være den første og eneste godkendte medicin i Europa til at behandle den underliggende årsag til cystisk fibrose hos babyer så små som en måned, såfremt de har en af følgende gating (klasse III)-mutationer i CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) genet: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R.

”Cystisk fibrose er en kronisk, progressiv sygdom, der er til stede fra fødslen, hvilket er grunden til, at det er vigtigt at behandle den underliggende årsag til sygdommen så tidligt som muligt for potentielt at bremse sygdommens udvikling. Hvis indikationsområdet for Kalydeco godkendes, vil det betyde, at en udvalgt gruppe af spædbørn med CF helt fra begyndelsen af deres liv kan få behandlingen, der sigter mod den underliggende årsag til deres sygdom,” siger Fosca De Iorio, Vice President, International Medical Affairs hos Vertex.

I Den Europæiske Union er Kalydeco allerede godkendt til behandling af mennesker med CF fra fire måneders alderen og derover, der har specifikke mutationer i CFTR-genet.

Om Kalydeco (ivacaftor)

Hos personer med visse typer af mutationer i CFTR-genet fungerer CFTR-proteinet på cellemembranen ikke korrekt. Kendt som en CFTR-potentiatormedikament, er ivacaftor en oral medicin, der er designet til at lette evnen hos CFTR-proteiner til at transportere salt og vand på tværs af cellemembranen, hvilket hjælper med at hydrere og rydde slim fra luftvejene. Kalydeco (ivacaftor) var det første lægemiddel til at behandle den underliggende årsag til cystisk fibrose hos personer med specifikke mutationer i CFTR-genet.

Behandlingen kan for indeværende anvendes til behandling af CF hos patienter, der er mindst fire måneder.