FDA godkender Alyftrek til behandling af cystisk fibrose
Den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA har netop godkendt Alyftrek, der bruges til behandling af cystisk fibrose (CF) hos patienter fra seks år med mindst én F508del-mutation eller en anden mutation i CFTR-genet.
Alyftrek er en triple-behandling (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), som blot skal tages én gang dagligt. Behandlingen er en CFTR-modulatorbehandling, der kan gives til patienter med CF, som har CFTR-mutationer, der er kvalificerede til Trikafta samt 31 andre sjældne mutationer, der ikke tidligere er blevet godkendt til nogen anden CFTR-modulator.
Store undersøgelser bag godkendelse
Godkendelsen er baseret på et omfattende fase III-studie med mere end 1.000 patienter fordelt på over 20 lande.
Data herfra er tidligere frigivet ved afslutningen af undersøgelserne og præsenteret på North American Cystic Fibrosis Conference i september 2024. Fase III-studierne med mennesker med CF i alderen 12 år og op efter opfyldte deres primære endepunkt (non-inferioritet på absolut ændring fra baseline i ppFEV1 sammenlignet med Trikafta) og alle vigtige sekundære endepunkter – herunder absolut ændring fra baseline i svedklorid sammenlignet med til Trikafta.
I fase III-studiet RIDGELINE 105 for børn med CF mellem seks og 11 år var det primære endepunkt sikkerhed. Sikkerhed var blandt deltagerne tilsvarende den, der blev observeret hos personer på 12 år og ældre.
På det sekundære endepunkt sænkede den nye triple-behandling svedklorid-niveauet med -8,6 mmol/L over 24 uger hos børn, der allerede var i behandling med Trikafta. 95 procent af børnene opnåede svedklorid-niveauer under 60 mmol/L, og størstedelen nåede normale CFTR-funktionsniveauer med svedklorid under 30 mmol/L., hvilket understøtter fordelen ved Alyftrek i denne aldersgruppe. Alyftrek blev generelt godt tolereret på tværs af alle undersøgelser.
Alyftrek er den første CFTR-modulator, som patienterne kan nøjes med at tage én gang dagligt. I en nylig undersøgelse rapporterede cirka 75 procent af lægerne, at mere bekvem dosering er et meget højt udækket behov for mennesker med CF. Specifikt vil personer med CF have den ekstra fordel af et doseringsregime én gang dagligt i betragtning af behovet for at tage CFTR-modulatorer med fedtholdig mad.
Alyftrek vurderes i øjeblikket af lægemiddelmyndighederne i EU, Storbritannien, Canada, Schweiz, Australien og New Zealand.