Skip to main content

-først med nyheder om ny medicin

Medicinrådet på vej med behandlingsvejledning for arveligt angioødem

Medicinrådet vil forsøge at stimulere konkurrence på markedet for lægemidler til behandling af arveligt angioødem (HAE) med en ny behandlingsvejledning, efter flere år med stigende priser på medicin mod sygdommen. 

I august sidste år afviste Medicinrådet at anbefale den humane C1-inhibitor til behandling af HAE Berinert i en ny subkutan formulering med den begrundelse, at en anbefaling ville føre til urimeligt høje omkostninger for sundhedsvæsenet. Selv hvis lægemidlet har en merværdi af ukendt størrelse og altså sandsynligvis er bedre for patienterne end den intravenøse behandling, som anvendes i dag, vurderede Medicinrådet iomkostningerne ved den subkutane variant til at være urimelige.

Nu er præparatet imidlertid til revurdering i Medicinrådet på baggrund af en ny ansøgning fra producenten, og samtidig har rådet taget fat på at udarbejde en ny behandlingsvejledning, og af protokollen for vejledningen fremgår det, at det er “sandsynligt, at nogle lægemidler kan ligestilles, hvorved konkurrencen på området kan øges”.

Lægemiddelvirksomheden har indtil 14. maj haft mulighed for at indsende litteratur med relation til vurderingen, og herefter går fagudvalget i gang med at udarbejde vejledningen.

Flere midler på vej

Behandlingen af HAE opdeles i akut anfaldsbehandling og henholdsvis kortvarig og rutinemæssig forebyggende behandling. Målet er at minimere anfaldshyppigheden og anfaldenes sværhedsgrad.

Til anfaldsbehandling anvendes intravenøs substitution af C1-esteraseinhibitor (Berinert/Cinryze/Ruconest) eller det bradykininblokerende præparat icatibant (Firazyr), som administreres subkutant.

Til forebyggende behandling anvendes to behandlingsprincipper i Danmark. Det ene princip består i substitution af manglende funktionelt C1-esteraseinhibitor, og her anvendes et af de to produkter Berinert eller Cinryze.  Det andet behandlingsprincip består i at hæmme det aktive plasmakallikreins proteolytiske aktivitet, hvorved risikoen for angioødemanfald mindskes. Her anvendes Takhzyro (lanadelumab), som er et humant monoklonalt antistof.

Foruden Berinert vil Berotralstat også kunne bruges til rutinemæssig forebyggelse af HAE, hvis det godkendes. Berotralstat er en peroral behandling med samme virkningsmekanisme som Takhzyro, og det afventer lige nu endelig godkendelse fra EMA.