Hvorfor må vaccinerne koste mens diabetes-patienter må nøjes

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Symkevi godkendt til patienter med cystisk fibrose ned til seks år

Europa Kommissionen har netop godkendt behandling med Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) i kombination med Kalydeco (ivacaftor) til børn mellem seks og elleve år, der har cystisk fibrose med en F508del-mutation og/eller en af 14 andre funktionsmutationer. 

Det er en udvidet indikation, Europa Kommissionen netop har godkendt, hvilket betyder, at Symkevi nu også kan bruges til behandling af børn mellem seks og 11 år, der har cystisk fibrose med dobbelt F508del mutationer eller som har mindst en mutation, der er modtagelig over for tezacaftor/ivacaftor) værende en kopi af en af 14 mutationer i CFTR-genet, som resulterer i residual aktivitet i følgende: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.

Danske børn med cystisk fibrose i alderen 6 til elleve år kommer ikke til at vente lang tid på at modtage behandlingen, da aftalen, der blev indgået mellem Vertex og Amgros i 2018, betyder, at egnede danske patienter vil være blandt de første i Europa, der får adgang til kombinationsbehandlingen – hvilket formentligt allerede bliver inden for de kommende uger. 

Behandlingen er allerede godkendt i Europa til patienter med cystisk fibrose fra 12 år og opefter.

Symkevi er især relevant som behandlingsmulighed hos de patienter med en dobbelt F508del-mutation, der enten aldrig er startet i behandling med Orkambi (ivacaftor/ lumacaftor), eller som har måttet stoppe med at tage Orkambi.

I Danmark er forekomsten af deltaF508 meget høj. Der er registreret godt 40 forskellige cystisk fibrose-mutationer i Danmark. Mange af mutationerne optræder kun én gang. Cirka 96 procent af alle danske patienter har en eller to deltaF508 mutationer af dem har over 80 procent af patienterne har to deltaF508 mutationer.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Feed ikke fundet.

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter

Topup nb

OPEN

Hallo