Skip to main content

-først med nyheder om ny medicin

Screeninger af PTI-medicin til cystisk fibrose-behandling afsluttet

I forskningsprojektet HIT-CF leder man efter ny medicin, der kan hjælpe personer med sjældne former af cystisk fibrose. De seneste udmeldinger fra projektet er, at første og anden screening af medicin fra det ene medicinalfirma er gennemført med gode resultater.

De afsluttede screeninger betyder, at man nu kan forberede igangsættelsen af kliniske forsøg med de første medicinkandidater. Samtidigt er screeningfasen for medicin fra det andet medicinalfirma sat i gang. 

Screeningerne foretages på de såkaldte organoider eller ”mini-tarme”, som er kunstigt dyrkede organer, fremstillet med vævsprøver fra de 502 patienter, der er med i forskningsprojektet. Efter screening følger kliniske studier, hvor man tester de medicinkandidater, der viste god effekt på patienters organoider, på forsøgspersoner. 

På trods af coronakrisens forsinkelser har forskerne fra HIT-CF nu afsluttet første og anden screening af medicin fra PTI (Proteostasis Therapeutics Inc). Der var fremragende overensstemmelse mellem de to screeninger, hvilket vidner om pålidelige resultater. De cystisk fibrose centre, hvor de 26 bedst responderende patienter er tilknyttet, vil nu blive kontaktet med henblik på forberedelse af det kliniske forsøg CHOICES, der forventes at blive igangsat senere i foråret 2021.

Sjældne former af cystisk fibrose

Et af målene med HIT CF er at etablere en biobank med organoiderne fra de personer med cystisk fibrose, der har deltaget i projektet, som også skal være tilgængelig for cystisk fibrose-miljøet efter projektets ophør. 

Der er i de seneste måneder gennemført interviews med de, der har doneret vævsprøver om deres holdninger til og præferencer i forhold til en permanent biobank, og for indeværende gennemgås forskellige modeller til administration af en sådan biobank.

Det er naturligvis valgfrit, om man vil have sine prøver opbevaret i biobanken, og alle HIT CF-deltagere vil blive kontaktet med mere detaljeret information.