Snart afgøres det, om KOL-patienter får adgang til biologisk behandling

Efter snart et års ventetid kommer Medicinrådet fomentlig snart med en vurdering af, hvorvidt en gruppe særligt udvalgte patienter med KOL skal kunne behandles med det biologiske præparat Dupixent (dupilumab). Vurderingen har trukket i langdrag med adskillige clock-stop undervejs.

17. december 2025 forventes Medicinrådet at træffe beslutning om, hvorvidt dupilumab også skal kunne bruges til behandling af patienter med KOL og en eosinofil fænotype.

Vurderingen begyndte 16. december 2024, og i løbet af det efterfølgende års tid har det ene clock-stop i sagen afløst det andet. Det er der ifølge KOL-ekspert, professor i lungesygdomme og formand for Dansk Lungemedicinsk Selskab (DLS), Ulla Møller Weinreich, formodentlig flere årsager til.

”Noget af det, der er blevet efterspurgt fra Medicinrådet, er viden, som vi ikke har, og det er en kæmpe hæmsko i den her sammenhæng, at der er så frygtelig meget, vi ikke ved om KOL. Vi kan jo ikke hekse viden op af jorden, som vi har forsømt os på at lave. For der har ganske enkelt ikke været midler til at forske i basisviden om KOL,” lyder forklaringen fra Ulla Møller Weinreich, der samtidig peger på, at det også har været problematisk at estimere det antal af patienter med KOL, der potentielt vil være kandidater til den biologiske behandling.

Svært at udvælge kandidater til behandling

For hvor man blandt patienter med svær astma i højere grad ser et stabilt eosinofilt udtryk, kan det hos patienter med KOL den ene dag overstige grænseværdien på ≥ 300 blodeosinofile pr. mikroliter, mens det efterfølgende falder til et antal eosinofile, der ikke er i nærheden af den grænse, som formodentlig bliver en del af de kliniske retningslinjer for biologisk behandling.

”Spørgsmålet om, hvor mange KOL-patienter der er kandidater til dupilumab, er utroligt svært at svare på. Fordi en del af dem, som fremstår med en eosinofil inflammation, har måske ikke en vedvarende type 2-profil. Hos patienter med svær astma ser vi en meget mere stringent type 2-inflammation, mens patienter med KOL stort set kan vandre op og ned i deres eosinofile tal i løbet af ganske kort tid. Derfor fornemmer vi også, at de har en meget mere blandet inflammation end eksempelvis patienter med svær astma,” siger professoren.

Derfor peger Ulla Møller Weinreich også på, at såfremt dupilumab bliver godkendt til KOL, bør vurdering af blodeosinofile over tid indgå som et centralt kriterium.

”Den eosinofile profil hos patienter med KOL er med andre ord kompleks. Det betyder også, at man heller ikke har kunnet vurdere, hvor mange patienter med KOL der reelt kan være kandidater til behandlingen. Det har uden tvivl også været en udfordring for Medicinrådet, og derfor bør man kigge på eosinofile over tid i de her patienter,” siger hun.

Kræver et KOL-register

Gør man ikke det, risikerer man, at det er en langt større gruppe end antaget, der kan være kandidater til den dyre biologiske behandling. Alligevel håber Ulla Møller Weinreich, at vurderingen fra Medicinrådet falder ud til patienternes fordel.

”Hele KOL-området trænger til et løft. Det håber jeg, vi får med kronikerpakken til KOL og med en godkendelse af dupilumab til KOL,” siger Ulla Møller Weinreich.

Hvis Medicinrådet vender tomlen op og anbefaler dupilumab til KOL, bliver der samtidigt oprettet et register til biologisk behandling.

”Vi er parate til at lægge sidste hånd på et KOL-register, der skal operere sideløbende med, at dupilumab bliver godkendt til KOL - såfremt det sker. Det bliver helt i stil med svær astmaregistret, hvor man følger patienter i biologisk behandling. Det er et krav fra Medicinrådet, at man kan følge, hvilke patienter der i praksis ender i behandlingen, og hvad der karakteriserer dem – men også dem, der ikke kommer i behandling. Ud fra det kan vi forske og lave rapporter, så man kan finde ud af, hvordan det går dem, der får behandlingen i den virkelige verden,” siger Ulla Møller Weinreich.

Ikke godkendt i de nordiske lande

På trods f at dupilumab er godkendt i Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) til behandling af patienter med KOL med forhøjede eosinofile og sygdom, der ikke er velkontrolleret, har man heller ikke hos vores nordiske naboer taget lægemidlet i brug til KOL-patienter.

I Sverige er KOL-indikationen godkendt regulatorisk, dog har NT-rådet (Rådet för nya terapier) fravalgt et nationalt samarbejde for dupilumab ved KOL, mens TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) endnu ikke har udvidet subventionen til KOL.

I den største af de svenske regioner – Region Stockholm – har man endnu ikke godkendt dupilumab til behandling af KOL, og anbefalingen fra Janusinfo (en svensk gruppe af sundhedseksperter tilknyttet Region Stockholm) er at vente på en cost-benefit analyse, på en national implementering samt nationale retningslinjer. Desuden har lungeeksperterne i Janusinfo peget på, at en del af usikkerheden og årsagen til at afvente skyldes behovet for at definere den præcise patientpopulation i "virkelighedens verden" i Sverige.

I Norge er eksperter også uenige om størrelsen på målgruppen, og derfor har den formelle vurdering ligget i ’Nye Metoder’ (norsk pendant til det danske Medicinråd) siden sensommeren 2024.

I Finland er billedet stort set det samme som i Norge og Danmark – og ingen af landene har endnu åbnet op for standardbehandling med dupilumab til patienter med KOL.