Biologisk behandling viser vedvarende effekt ved småbørns peanutallergi
AAAAI: Sublingual immunterapi mod peanutallergi kan være lovende behandling allerede for småbørn mellem et og fire år viser nyt amerikansk studie af Palforzia.
Der kan opnås et vedvarende manglende respons hos småbørn ved tidlig opstart med jordnøddesublingual immunterapi designet til at afmontere børns følsomhed ved jordnødeallergi, fortalte Edwin Kim, MD, MS, fra University of North Carolina School of Medicine under American Academy of Allergy & Immunology, ved den virtuelle AAAAI-kongres lørdag.
I en virtuel late breaking-session fremlagde Edwin Kim sine egne og kollegaers positive resultater efter, at et dusin småbørn har gennemgået sublingual immunterapi for jordnødeallergi i form af præparatet Palforzia (AR101).
Palforzia, der blev godkendt af FDA og EMA sidste år, er den første orale jordnødde-immunterapi nogensinde, og den er ikke designet til at kurere jordnøddeallergi. Terapien, som indeholder jordnødder, nedsætter i stedet hyppigheden og sværhedsgraden af en allergisk reaktion i tilfælde af eksponering for jordnødder, som vil kunne føre til anafylaktisk chok. Om resultaterne fortalte Edwin Kim:
"Der blev observeret signifikant desensibilisering med jordnøddesublingual immunterapi hos jordnødeallergiske småbørn sammenlignet med placebo med et stærkt potentiale for vedvarende manglende respons. Jordnøddesublingual immunterapi kan være en lovende behandlingsmulighed til tidlig intervention i jordnødeallergi."
Generelle potentielle fordele
Både FDA og EMA har kun godkendt Palforzia til voksne og børn fra fire til 17 år, og selvom tidligere forskning har indikeret generelle potentielle fordele ved desensibilisering af jordnødeallergi, når sublingual immunterapi initieres i yngre aldre, er der ikke før beskrevet sikkerheds- eller effektdata hos småbørn.
Og de manglende data er ifølge Edwin Kim også baggrunden for, at han og kollegaer for mere end tre år siden indrullerede i alt 50 børn mellem nul og fire år i deres randomiserede dobbeltblindede placebo studie, "Safety and efficacy of peanut sublingual immunotherapy in toddler-aged peanut-allergic children", som forløb over 36 måneder, hvor børnene hver dag fik fire mg sublingual immunterapi med peanutprotein eller placebo:
”De i alt oprindeligt 50 deltagere blev randomiseret på to akademiske centre. Median patientalder var 2,2 år gammel, og placebo- og behandlingsarmen bestod af børn, som var sammenlignelige i forhold til køn, race, etnicitet, atopisk historie, data for immunoglobulin E( IgE), resultater af priktest mod jordnøddeallergi og fødevareudfordringer,” forklarede Edwin Kim.
Blandt 36 deltagere, som fuldførte - her af 19 i behandlingsgruppen og 17 i placebogruppen- steg den kumulative mediane tolererede dosis fra 143 mg til 4.443 mg i immunterapigruppen. I placebogruppen steg mediantolereret dosis fra 43 mg til 143 mg (P <.0001) ifølge Edwin Kim som uddybede:
"Gennemsnitlig jordnødde-SPT (værdier ved priktest) faldt fra ti mm til 3,25 mm hos deltagere i terapigruppen mod en stigning fra 11,5 mm til 12 mm i gruppen med placebo (P <.0001). Vedvarende manglende respons på peanut blev defineret som en succes efter seponering af terapien i tre måneder. Inden da havde patienterne og deres familie monitoreret opretholdelse af dosis og eventuelle observerede bivirkninger i dagbøger, som blev delt med forskerne gennem hele forløbet fra start til slut."
Trods de signifikante resultater opfordrede Edward Kim til flere undersøgelser af effekt og sikkerhed for småbørn ved tidlig behandling med Palforzia, som ikke endnu er registreret i Danmark.
EMA, der godkendte Palforzia 22. december 2020 skriver blandt andet om præparatet:
”Palforzia virker hos mennesker med jordnødeallergi ved gradvist at øge kroppens evne til at tolerere små mængder jordnødder (desensibilisering). Palforzia kan hjælpe med at reducere sværhedsgraden af allergiske reaktioner efter at have været i kontakt med jordnødder. Det er ikke effektivt mod andre nødder eller fødevareallergier.
To primære studier med 671 patienter har vist, at Palforzia kan hjælpe nogle patienter med at tolerere en lille mængde jordnødder med kun milde symptomer.
I en af undersøgelserne kunne 50 procent af patienterne i alderen fire til 17 år, der tog Palforzia, tåle 1 mg jordnøddeprotein med kun milde symptomer sammenlignet med to procent af dem, der fik placebo. I den anden undersøgelse kunne 58 procent af fire til 17-årige tåle den samme dosis jordnøddeprotein med kun milde symptomer sammenlignet med to procent af dem, der tog placebo.
De mest almindelige bivirkninger ved Palforzia (som kan forekomme hos flere end en ud af fem personer) er mavesmerter, irritation i hals og mund, kløende hud, kvalme, opkastning og urticaria (kløende udslæt).
Palforzia bør ikke tages af patienter med svær eller ukontrolleret astma eller dem, der nogensinde har haft problemer med at synke eller mavesyre eller svær mastcelleforstyrrelse (en tilstand, der forårsager allergilignende reaktioner).
Det bør heller ikke tages af patienter, der har haft en alvorlig allergisk reaktion i de sidste to måneder.