Skip to main content

Kardiologisk Tidsskrift


”Helt overordnet, så er det positive resultater. Men det er relativt, da det er et meget stort studie, og de totale effekter i forhold til både symptombyrde og arbejdskapacitet er relativt små. Der er ikke tale om resultater, som kommer til at gøre en kæmpe forskel for patienterne," siger Morten Steen Kvistholm Jensen.

Aficamten viser positive takter

Skrevet af Maiken Skeem den i kategorien Hjertekar.

ESC: Behandling med aficamten var forbundet med forbedringer i symptombyrde og arbejdskapacitet hos patienter med symptomatisk non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Dansk kardiolog er forsigtigt optimistist. 

ACACIA-HCM-studiet (Aficamten for symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy) blev præsenteret ved en Hot Line-session på den europæiske hjertekongres, ESC 2026, og samtidig offentliggjort i New England Journal of Medicine. Resultaterne var overordnet set positive, idet aficamten er den første behandling, der i et stort randomiseret studie viser dokumenteret klinisk effekt ved symptomatisk non-obstruktiv HCM.

I studiet blev den kardiale myosinhæmmer aficamten sammenlignet med placebo hos patienter med symptomatisk non-obstruktiv HCM. Studiet nåede begge sine primære endepunkter: Aficamten reducerede symptombyrden signifikant (3 point) og forbedrede arbejdskapaciteten.

Morten Steen Kvistholm Jensen, overlæge ved Afdeling for Hjertesygdomme, Aarhus Universitetshospital og klinisk lektor ved Aarhus Universitet, udtrykker sig forsigtigt optimistisk i forhold til effekterne af aficamten.

”Helt overordnet, så er det positive resultater. Men det er relativt, da det er et meget stort studie, og de totale effekter i forhold til både symptombyrde og arbejdskapacitet er relativt små. Der er ikke tale om resultater, som kommer til at gøre en kæmpe forskel for patienterne. 3 points forskel i symptombyrde er udmærket, men ikke imponerende, og på iltoptagelsen ved cykeltest er der tale om en meget lille forbedring.”

Forbedret symptombyrde

ACACIA-HCM er et dobbeltblindet fase III-studie gennemført på 182 centre i flere lande. I alt 517 voksne med symptomatisk non-obstruktiv HCM blev randomiseret 1:1 til aficamten eller placebo i op til 72 uger. De to primære endepunkter blev vurderet efter 36 uger. Deltagernes gennemsnitsalder var 55 år, 54 procent var kvinder, og den gennemsnitlige LVEF ved baseline var 68 procent.

Aficamten forbedrede symptombyrden signifikant. Efter 36 uger var KCCQ-CSS steget med 11,4 point i aficamten-gruppen mod 8,4 point i placebogruppen, svarende til en forskel på omkring 3 point mellem grupperne (p=0,02).

Ifølge forskerne kunne forbedringen konstateres allerede efter 12 uger, mens symptomerne vendte tydeligt tilbage efter ophør med aficamten.

Aficamten forbedrede også det andet primære endepunkt, den maksimale arbejdskapacitet, signifikant. pVO₂ steg med 0,64 ml/kg/min i aficamten-gruppen, mens den var stort set uændret i placebogruppen med en ændring på −0,03 ml/kg/min. Forskellen mellem grupperne var dermed cirka 0,67 ml/kg/min (p=0,003).

Der blev desuden observeret signifikante forbedringer i blandt andet NYHA-funktionsklasse, submaksimal arbejdskapacitet og NT-proBNP.

Behandlingen var imidlertid forbundet med flere tilfælde af reduceret systolisk funktion. LVEF faldt til under 50 procent hos 10 procent i aficamten-gruppen mod 1 procent i placebogruppen. Ifølge forskerne kunne dette håndteres ved dosisjustering.

Ingen revolution

Morten Steen Kvistholm Jensen tilføjer, at hjertet ser ud til at have det bedre, når man ser på ultralydsparametrene i ACACIA-HCM-studiet, men han forholder sig tvivlende overfor, om det er noget, som patienterne reelt mærker.

”Måske vil de mærke det efter fem eller ti år. Men det er rent gætteri, og det har vi ikke studier, der dokumenterer,” siger han.

Derfor vil resultaterne af ACACIA-HCM-studiet ikke umiddelbart få den store betydning for klinisk praksis, vurderer Morten Steen Kvistholm Jensen.

”Det kommer naturligvis meget an på, hvilke tilladelser vi får til at anvende aficamten, men hvis vi har en meget svær patient-case, og vi ikke umiddelbart kan tilbyde andet, så kan det godt være, at jeg ville få lyst til at prøve aficamten. I forhold til den store gruppe af patienter, så er min vurdering, at effekten vil være for lille. Med andre ord, der er måske noget at komme efter, og det kan være til gavn for nogle patienter – men man skal ikke forvente en revolution for alle patienter.”