EU godkender første allogene stamcellebehandling mod fistler
Den Europæiske Kommission har godkendt stamcellebehandlingen Alofisel, darvadstrocel, (tidligere Cx601), til komplekse perianale fistler hos voksne patienter med Crohns sygdom.
Det er den første allogene stamcellebehandling, der er godkendt i Europa.
Godkendelsen er baseret på resultaterne fra ADMIRE CD-studiet. Dette studie viste, at den patientgruppe, der fik Alofisel, opnåede en statistisk signifikant større andel af kombineret remission (50 procent) sammenlignet med kontrolgruppen (34 procent). Langtidsresultaterne viser også, at effekten opretholdes i op til et år. Det betyder, at patienter med komplekse fistler nu har adgang til en ny behandlingsmulighed.
Store konsekvenser for livskvalitet
Komplekse perianale fistler er en af de mest invaliderende komplikationer ved Crohns sygdom og påvirker patienternes livskvalitet meget negativt. I Danmark menes der at være ca. 15.000 patienter med Crohns sygdom. Perianale symptomer herunder fistler rammer ca. 13 procent af patienterne, der lever med Crohns sygdom.
"Perianale fistler ved Crohns sygdom har stor negativ indvirkning på patienternes liv herunder sociale, seksuelle og arbejdsrelaterede begrænsninger. Derudover er der hele det emotionelle aspekt, da tilstanden er forbundet med stort tabu. Samlet har tilstanden store konsekvenser for patienternes livskvalitet," siger Malene Kelstrup, Medical Director i Takeda Danmark.
"De eksisterende behandlinger er begrænsede og forbundet med komplikationer og svingende behandlingsresultater. Vi er derfor glade for, at patienterne nu kan få adgang til et helt nyt behandlingsalternativ."
En større andel opnår remission
ADMIRE CD-studiet er et randomiseret, dobbeltblindet, kontrolleret fase III-studie, der undersøgte effekten og sikkerheden af en enkeltdosis af stamcellebehandlingen Alofisel hos patienter med komplekse perianale fistler som følge af Crohns sygdom. Studiets primære effektmål var kombineret klinisk og radiologisk remission.
I alt blev 212 patienter randomiseret til enten at få en enkeltdosis af stamcellebehandlingen Alofisel og standardbehandling (n = 107) eller til at få en enkeltdosis af saltopløsning og standardbehandling (n = 105) (1). Resultaterne efter 24 uger blev publiceret i det medicinske tidsskrift The Lancet. De viste, at i gruppen, der fik Alofisel, var en statistisk signifikant større andel af patienterne 50 procent (53 af 107) i kombineret remission sammenlignet med 34 procent (36 af 105) i kontrolgruppen. Studiets langtidsresultater (efter 52 uger), der blev publiceret i det medicinske tidsskrift Gastroenterology, viste desuden, at effekten og sikkerheden af en enkelt dosis af stamcellebehandlingen Alofisel opretholdes i op til et år hos de patienter, der blev behandlet.
Frekvensen og typer af behandlingsrelaterede bivirkninger (ikke-alvorlige og alvorlige) og andelen, der afbrød behandlingen som følge af bivirkninger, var sammenlignelig mellem patientgruppen, der fik stamcellebehandlingen Alofisel og kontrolgruppen, både ved 24 uger og efter 52 uger.
Stamcellebehandlingen Alofisel
Stamcellebehandlingen Alofisel er indiceret til behandling af voksne patienter med komplekse perianale fistler og inaktiv/mild luminal Crohns sygdom, hvor fistlerne ikke har responderet tilfredsstillende på mindst én konventionel eller én biologisk behandling. Alofisel bør anvendes efter forbehandling af fistler.
Stamcellebehandlingen Alofisels aktive stof er darvadstrocel, som er ekspanderende stamceller fra fedtvæv (EASC) og har immunmodulerende og antiinflammatorisk effekt på områder med inflammation. Når inflammationen dæmpes hjælper det til, at vævet omkring fistelen læges. Stamcellebehandlingen Alofisel indeholder 120 millioner stamceller pr. behandling og gives som en lokal injektion. Behandling med Alofisel kan kun foretages af speciallæger med erfaring i diagnosticering og behandling af den tilstand, som lægemidlet er indiceret til.