Dupixent effektiv mod atopisk eksem hos små børn

Et nyt studie baner vejen for, at det biologiske lægemiddel Dupixent (dupilumab) kan blive godkendt til behandling af atopisk dermatitis hos små børn. Forskerne bag studiet er begejstrede, ikke mindst fordi så tidlig behandling potentielt kan forhindre svær eksem og allergi i at opstå.

Indtil nu har der ikke været god behandling til små børn med moderat til svær atopisk eksem. Det nye studie, som er udgivet i The Lancet, inkluderede børn i alderen seks måneder til seks år.

“Det er meget interessant, fordi det er det første studie nogensinde, som har undersøgt en biologisk behandling til små børn, men også især fordi vi finder meget opløftende resultater," siger førsteforfatter Amy Paller, der er dermatolog ved Ann & Roberts H. Lurie Children’s Hospital of Chicago i USA og professor ved Northwestern University Feinberg School of Medicine.

"Behandlingen er både effektiv og sikker, og det vil have en enorm betydning for klinisk praksis,” tilføjer hun.

Dupixent blev godkendt i juni af den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA til børn med svær atopisk eksem i alderen seks måneder til seks år. Lægemidlet er ikke godkendt i Europa til børn i den aldersgruppe.

Det nye studie er et randomiseret fase III-forsøg, der blev udført af engelske, tyske og amerikanske forskere. I alt blev 162 børn med Investigator's Global Assessment (IGA)-scores på 3 eller 4 tildelt enten subkutan placebo eller Dupixent med en dosis mellem 200 og 300 mg alt efter kropsvægt. Behandlingen blev givet hver fjerde uge sammen med svagtvirkende topikale kortikosteroider i 16 uger i alt.

Datatørke kan være slut

I studiet oplevede 53 procent af de børn, der fik aktiv behandling, en reduktion på 75 procent i Eczema Area and Severity Index (EASI-75) efter 16 uger. Deres kløe blev væsentligt reduceret, og børnene kunne sove meget bedre. For de patienter, der modtog placebo, opnåede kun 11 procent EASI-75 (P<0,0001).

"Der findes ikke mange data for de yngre børn, fordi det er svært at udføre studier med så ung en patientgruppe," siger Amy Paller.

"Behovet for en effektiv og skånsom behandling har også været ekstra stort for små børn med moderat til svær eksem, da de og deres forældre er betydeligt ramt på livskvaliteten.”

Hun og hendes kolleger så også forbedringer i IGA ved uge 16, hvor signifikant flere af børnene i Dupixent-gruppen havde IGA-scores på 0 eller 1 (28 procent versus 4 procent).

Studiet viser dermed, at effekten af Dupixent er lige så god blandt den helt unge patientgruppe som blandt ældre børn og voksne, hvor lignende effekt-størrelser er blevet observeret.

Kan muligvis stoppe den atopiske march

Resultaterne er ifølge forskerne så gode, at de indikerer, at behandlingen potentielt kan stoppe "den atopiske march".

“Det lader til, at vi kan nulstille hele immunsystemet med behandlingen, når vi igangsætter den i så tidlig en alder. På den måde kan vi også forebygge andre atopiske komorbiditeter, som børnene ofte udvikler senere i livet,” siger Amy Paller, der kalder det en game-changer.

Den præcise mekanisme bag en sådan mulig effekt er endnu ikke kortlagt.

Gode amerikanske erfaringer

Amy Paller har siden Dupixents godkendelse i USA behandlet flere af sine pædiatriske patienter med gode resultater.

“Jeg oplever, at når vi behandler svær eksem aggressivt fra begyndelsen og i så ung en alder som muligt, så er udbyttet og effekten større i den anden ende,” siger hun.

En ulempe ved Dupixent-behandlingen er, at den involverer injektioner, som kan være svære at administrere til helt små børn. Men både børn og deres forældre oplever ifølge Amy Paller, at effekten er udfordringen værd.

Derudover kan behandlingen også have bivirkninger. I fase III-studiet var hyppigheden af alvorlige bivirkninger ikke signifikant forskellig i dupilumab- og placebogrupperne (64 procent versus 74 procent). Der blev dog observeret en højere andel af tilfælde af øjenbetændelse med Dupixent (5 procent versus 0 procent).

EU-godkendelse kan være på trapperne

I Europa er Dupixent godkendt som eksem-behandling til voksne og børn på mindst 12 år med moderat til svær eksem samt til børn fra 6 til 12 år, der har svær eksem og er kandidater til systemisk behandling.

Den Europæiske Lægemiddelstyrelse har dog modtaget en ansøgning om godkendelse fra lægemiddelvirksomhederne Sanofi og Regeneron, som markedsfører Dupixent. Derfor er der også en forventning blandt dermatologer om, at en EU-godkendelse er på trapperne.

“Jeg håber virkelig, at en godkendelse i EU er på vej, da det virkelig har ændret meget for mine amerikanske patienter, deres forældre men også os dermatologer, da vi endelig har en effektiv behandling at tilbyde,” siger Amy Paller.