-først med nyheder om ny medicin

Ny topikal genterapi kan behandle sjælden hudsygdom

Genterapi, der smøres på huden, kan være den nye behandling til den sjældne, genetiske hudsygdom dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB), der er karakteriseret ved dannelsen af blære og vabler på huden.

Indtil videre har der ikke været nogle godkendte terapier til sygdommen, men nu viser en ny topikal genterapi lovende resultater i et nyt fase III-studie, GEM-3, der er udgivet i The New England Journal of Medicine.

I studiet førte den topikale genterapi beremagene geperpavec (B-VEC) til komplet heling af 67 procent af de behandlede sår sammenlignet med 22 procent i placebo-gruppen efter seks måneder (P=0,002).

Effekten var også holdbar over tid, hvor 50 procent af de behandlede sår var fuldstændig lukkede efter seks måneder, mens dette var tilfældet for kun 7 procent af sår, som modtog placebo. Behandlingen havde også en effekt på patienternes smerteintensitet, der var mere reduceret under skift af sårforbinding, end ved placebo.

Fase III-forsøget inkluderede i alt 31 patienter med en medianalder på 16 år, som havde modtaget en klinisk diagnose med DEB. Deltagerne blev randomiseret til dobbelt-blindet påføring af enten B-VEC eller placebo hver uge i 26 uger på par af sår matchet efter størrelse, region og udseende.

Behandlingen blev givet ambulant, da B-VEC består af et nedkølet lægemiddelprodukt blandet med methylcellulosegel. Placebo omfattede excipiensgel blandet med normalt saltvand. De mest almindelige bivirkninger var tre tilfælde (10%) af pruritus, kulderystelser og pladecellekræft i huden.

Et andet fase III-studie har tidligere vist lovende effekt ved en anden topisk terapi, Oleogel-S10, som er afledt af birkebark, med fuldstændig heling af sår hos 41 procent inden for 45 dage versus 29 procent givet placebo.

Ledelse

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Medarbejdere

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen - almen praksis, allround
    Gurli Marie Kløvedal Hagerup - sundhedspolitik

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Anne Westh - allround
    Hanna Sigga Madslund - allround
    Stephanie Hollender - allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether