Medicinrådet: Derfor har Spravato ikke fået betinget godkendelse

Siden nytår har Medicinrådet haft mulighed for at give en betinget anbefaling af et nyt lægemiddel.

Men ifølge formand for Medicinrådet, Steen Werner Hansen, er det noget, man længe har overvejet, når man har stået over for lægemidler, hvor man f.eks. vurderede, at der manglede evidens eller at der var for stor usikkerhed om effekt, sikkerhed og/eller omkostninger.

“Udfordringen er, at stadig flere af de ansøgninger, som Medicinrådet behandler, har en lav eller meget lav evidensgrad. Derfor vurderer vi meget nøje fra sag til sag. Vi har faktisk i flere tilfælde givet betingede anbefalinger i situationer, hvor firmaet bag lægemidlet har oplyst, at der er supplerende data på vej. Og det er med i vores overvejelser hver gang vi står overfor en ny sag,” siger han.

Senest gjaldt det i tilfældet med lægemidlet Spravato (esketamin), som rådet i februar sagde nej til at anbefale. Her gik overvejelserne på evidensen, som imidlertid blev vurderet så svag, at end ikke en betinget anbefaling kunne komme på tale.

“En betinget godkendelse kræver, at forskellige betingelser er opfyldt. Og i tilfældet med Spravato var den gruppe af patienter, som er målgruppen for midlet, så lille, at der end ikke var grundlag for en betinget anbefaling,” siger Steen Werner Hansen.

Han understreger, at denne afgørelse ikke er ensbetydende med, at disse patienter ikke kan blive behandlet. Men som sagen står, er “det niveau vi mener man kan håndtere dette på i Danmark, at Spravato kun kan gives efter en individuel vurdering”, som han siger med den tilføjelse at situationen kan ændre sig, når der bliver tilvejebragt flere sikre data.

Op til Medicinrådets møde i februar havde flere psykiatriske eksperter erkendt den overordnede mangel på evidens for brugen af Spravato men alligevel udtalt ønske om i det mindste at få en betinget anbefaling, da de - i øvrigt i lighed med Medicinrådet - påpegede, at der trods alt er påvist effekt af midlet på visse patienter.

Brugbare data i Danmark

Ifølge Steen Werner Hansen vil en betinget anbefaling imidlertid kun komme på tale på områder, hvor der er en rimelig chance for at kunne indsamle brugbare data i Danmark. Og ift. Spravato er målgruppen, givet landets størrelse, så lille, at det er urealistisk. Han understreger dog, at rådet kun forholder sig til antal danske patienter, for overordnet handler det om, hvor mange data firmaerne bag lægemidlerne kan præsentere, som kan overbevise rådet om en positiv effekt kontra risiko, holdt op mod omkostningerne ved lægemidlet. Og Medicinrådet har da også givet anbefalinger til lægemidler med meget små målgrupper i situationer, hvor effekten har været utvetydig.

“Problemet er, når forholdet mellem effekt og bivirkninger i den relevante patientgruppe er dårligt belyst - som i tilfældet med Spravato og visse andre lægemidler vi har vurderet,” siger han.

Medicinrådets nye mulighed for at give betingede anbefalinger er opstået på baggrund af en beslutning i Danske Regioner fra efteråret. Her hedder det, at Medicinrådet kan anbefale lægemidler i en tidsbegrænset periode, mens lægemiddelfirmaet indsamler yderligere data for lægemidlets effekt, sikkerhed og eventuelt omkostninger. Baggrunden er, at lægemidler i stigende grad kommer på markedet med væsentlig usikkerhed om effekt og sikkerhed. Noget som regionen forklarer med udviklingen i de regulatoriske standarder, såsom brug af accelereret godkendelse, foruden den teknologiske udvikling, som betyder, at flere lægemidler er målrettet meget små patientgrupper. Det kan i praksis betyde, at Medicinrådet vil undlade at anbefale et lægemiddel, hvis det finder usikkerhederne uacceptabelt store og prisen ikke kan forhandles tilstrækkeligt ned til at afspejle usikkerhederne. Og med den nye mulighed, som regionen har givet rådet tilslutter Danmark sig rækken af “lande, som i varierende grad gør brug af  betingede anbefalinger, hvor et lægemiddel tages i brug på trods af usikkerheder i en tidsbegrænset periode, mens der indsamles yderligere data vedr. lægemidlets effekt”, som det hedder i regionens model for brug af betingede anbefalinger.