Medicintilskuds-nævnet afsløret - det handler bare om at spare penge

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Forsøgsmiddel bedre end placebo, men har ingen effekt på dødelighed

Morten Schou

ACC.20/WCC: Patienter med alvorligt hjertesvigt og reduceret uddrivningsfraktion, som modtog forsøgspræparatet Vericiguat, har dog en signifikant bedre overlevelsesrate og oplever også færre indlæggelser på grund af hjertesvigt.

Det viser VICTORIA-studiet, der blev præsenteret i forbindelse med denne weekends aflyste kongres ACC.20/WCC.

Morten Schou, overlæge og klinisk lektor, Herlev-Gentofte Hospital ønsker patienter, forskere og sponsorer – herunder danske forskere og patienter - tillykke med et velgennemført studie, som har mødt sit primære, kombinerede endepunkt – kardiovaskulær død og hjertesvigtsindlæggelse.

Behandlinger er tilgængelige mod hjertesvigtsymptomer, men der findes begrænsede muligheder for at bremse sygdomsprogressionen hos patienter med forværring af hjertesvigt og reduceret uddrivningsfraktion (andelen af ​​blod, der pumpes ud af venstre ventrikel ved hvert hjerteslag). Patienternes forløb er præget af gentagne indlæggelser eller behov for intravenøs diuretika. Vericiguat er et nyt lægemiddel - kendt som en guanylat cyklase stimulator - der er designet til at forbedre cyklisk guanosin monophosphat produktion, som er kritisk for normal hjerte- og vaskulær funktion, men som eksisterende hjertesvigtmedicin ikke er målrettet mod.

Bedre end placebo

Mens stoffet er testet i mindre grupper af patienter i fase II-forsøg, så er det i fase III-studiet VICTORIA (Vericiguat Global Study In Subjects With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction) første gang Vericiguat er blevet afprøvet hos en større gruppe patienter med hjertesvigt i forværring. Med en median opfølgningsperiode på 10,8 måneder viste data ved studiets primære endepunkt, at patienter randomiseret til at modtage Vericiguat havde en 10 procent lavere frekvens af hjerte-kar-død og hospitalsindlæggelse på grund af hjertesvigt end de, som modtog placebo. Forskellen blev observeret efter omkring tre måneders behandling og varede til studiets afslutning. En sekundær analyse viste, at de, der blev behandlet med Vericiguat, oplevede en betydelig reduktion i indlæggelser og en forbedret overlevelse, som dog ikke var statistisk signifikant.

Ingen effekt på den totale dødelighed

”Når man herefter skiller dette endepunkt ad, så kommer det frem, at der var tale om en effekt på indlæggelse for hjertesvigt, men ikke på kardiovaskulær død.  Der var en udtalt effekt i patienter under 75 år. Men jeg bemærker også, at der ikke var en effekt på den totale dødelighed," siger han.

Ud fra et klinisk perspektiv, så har man, mener overlæge og klinisk lektor Morten Schou, allerede nu en basisbehandling med angiotensin, converting enzyme inhibitorer, betablokkere og mineralocorticoid receptor antagonister til patienter med hjertesvigt og nedsat pumpefunktion. Forbliver patienten symptomatisk og har en moderat til svær risiko, så er der herefter indikation for sacubitril/valsartan og dapagliflozin (aktuelt kun godkendt til type-2 diabetes).

”Disse to nye lægemidler forlænger livet, beskytter mod en genindlæggelse og giver en bedre livskvalitet, og er ikke implementeret fuldt ud i klinisk praksis endnu. Skulle patienten herefter blive genindlagt, da kan man overveje Digoxin eller Ivabradin - og nu også Vericiguat,” siger han.

Morten Schou bemærker i øvrigt, at Vericiguat er undersøgt i en population med en nylig indlæggelse og meget høj risiko for død og genindlæggelse, og måske bliver det indiceret til yngre patienter med denne risiko-profil.

Morten Schou understreger, at indtil man har løst det konceptuelle omkring præcisions-medicin i design og fortolkning af kliniske studier, så både har og får lægemidler uden effekt på dødeligheden det svært i behandlingen af hjerteinsuffciens. Men set fra et patient-perspektiv er en effekt på symptomer og livskvalitet dog imidlertid meget vigtig, tilføjer han:
”Vi må vente og se, hvorledes firmaerne bag reagerer på resultatet, myndigheder fortolker det, og herefter hvordan de faglige miljøer modtager Vericiguat.” 

Victoria-studiet design er som følger: 5.050 patienter, som blev behandlet på 600 medicinske centre og på hospitaler i 42 lande deltog i studiet. Alle patienter i studiet led af hjertesvigt med en gennemsnitlig udpumpningsfraktion på 30 procent og markant forhøjede BNP eller NT-proBNP -faktorer, der samlet set udgør en høj risiko for indlæggelse eller død.

Derudover havde alle patienter i studiet været indlagt inden for de sidste seks måneder eller havde haft behov for intravenøs diuretika inden for de seneste tre måneder. Halvdelen af ​​patienterne modtog 10 mg. Vericiguat én gang dagligt, og halvdelen fik tildelt placebo. Alle patienter var i standard-behandling for hjertesvigt gennem hele studiet. Omkring en tredjedel af patienterne havde enten en implanterbar cardioverter defibrillator eller en biventrikulær pacemaker - eller begge enheder.

Vericiguat var generelt veltolereret og havde kun få bivirkninger. Patienter, der tog Vericiguat, havde en let forhøjet forekomst af symptomatisk lavt blodtryk (hvilket forekom hos 9,1 procent af dem, der tog Vericiguat og 7,9 procent af de, som fik placebo). Synkope forekom hos fire procent af de, der var i behandling med Vericiguat og 3,5 procent af de, der modtog placebo.

KOL-inhalator med en ny type bæremolekyler

Medicinalvirksomheden AstraZeneca har i deres Aerosphere inhalator skabt en ny teknologi, der skal sikre, at medicinen på bedre vis når helt ned i de fineste dele af patientens luftveje. Det sker blandt andet ved hjælp af amfifile fosfolipidmolekyler.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter