FDA godkender behandling mod sjælden kolesterolsygdom

Den amerikanske sundhedsmyndighed FDA har godkendt præparatet Ezkeesa som ’ad-on-behandling' til personer +12 år med den yderst sjældne sygdom homozygot familiær hyperkolesterolæmi. 

Godkendelsen af Ezkeesa sker på baggrund af data fra et fas-III studie, hvor behandlingen blev sammenlignet med placebo. Personer, som indgik i studiet og oplevede efter 24 ugers behandling med Ezkeesa et fald på 49 procent i LDL-C sammenlignet med placebo. Patienterne i studiet var alle i behandling med andre lipid-sænkende præparater (statiner) - og omkring 80 procent var også i behandling med PCSK9-hæmmere. Ezkeesa er målrettet en anden pathway end eksempelvis PCSK-9-hæmmerne. Behandlingen bliver givet intravenøst efter vægt og én gang månedligt.

Mange patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi opnår ikke tilstrækkelig sænkning af LDL-C med eksisterende behandlinger. De producerer ekstraordinær høje niveauer af kolesterol i blodet, hvilket resulterer i aggressiv og tidlig hjerte-kar-sygdom. Hvis ikke patienterne kommer i behandling resulterer det ofte i hjerteanfald i løbet af de første to årtier af deres liv.