Nye, lovende data for lægemiddel til behandling af arvelig hATTR amyloidose
Lægemidlet Vutrisiran har positiv effekt på patienter med arvelig hATTR amyloidose med polyneuropati. Patienterne oplever forbedret nerve- og hjertefunktion, et generelt bedre helbred og en højere livskvalitet.
Det viser nye ni-måneders data fra HELIOS-A-studiets fase III, som blev præsenteret ved the American Academy of Neurology (AAN) i april måned i år og samtidigt blev publiceret i tidsskriftet Neurology. Lægemidlet udgør dermed en potentiel, supplerende behandlingsmulighed til en gruppe patienter, hvor der i dag kun findes begrænsede behandlingsmuligheder.
Vutrisiran møder dermed både sit primære og alle sine sekundære endepunkter. Der er tale om statistisk signifikante forbedringer i forhold til patienternes neuropatiske skader på hjerte-, nyre- og nervevæv, og deres livskvalitet højnes derfor, ligesom studiet i øvrigt demonstrerer, at Vutrisiran har en høj sikkerhedsprofil.
Vutrisiran virker ved at hæmme de uønskede proteinaflejringer i nerver og/eller hjerte, som kendetegner sygdommen arvelig ATTR amyloidose med polyneuropati – aflejringer, som fører til invaliderende symptomer med nedsat livskvalitet og forkortet levetid.
De europæiske lægemiddelmyndigheder har indvilliget i at vurdere Vutrisiran på baggrund af de nye data fra HELIOS-A fase III studiet. Vutrisiran er i EU og i USA tildelt Orphan Drug Designation – en status, der giver anledning til et accelereret godkendelsesforløb.
Vutrisiran er en subkutant administreret RNAI-behandling, der gives én gang hvert kvartal.