Lovende 18-måneders data for lægemiddel til behandling af arvelig hATTR amyloidose
Nye 18-måneders resultater for lægemidlet vutrisiran til behandling af den livstruende sygdom hATTR amyloidose i HELIOS-A fase-III studiet møder alle sekundære endepunkter, ligesom det viser forbedring i de eksplorative endepunkter og en fordelagtig tolerance- og sikkerhedsprofil.
Vutrisiran virker ved at hæmme de uønskede proteinaflejringer i nerver og/eller hjerte, som kendetegner sygdommen arvelig ATTR amyloidose med polyneuropati – aflejringer, som fører til invaliderende symptomer med nedsat livskvalitet og forkortet levetid.
De nye 18-måneders data indikerer, at vutrisiran opretholder den positive effekt, og at behandlingen fortsat har en fordelagtig tolerance- og sikkerhedsprofil. Derudover viste vutrisiran forbedring i flere eksplorative endepunkter med potentiel evidens for reduceret proteinaflejring i hjertet.
De europæiske og amerikanske myndigheder er i gang med at behandle ansøgningen om markedsføring af Vutrisiran. Både i EU og USA er Vutrisiran tildelt Orphan Drug Designation – en status, der giver anledning til et accelereret godkendelsesforløb.
Vutrisiran er en subkutant administreret RNAI-behandling, der gives én gang i kvartalet.