Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Lægemiddel til behandling af arvelig hATTR amyloidose godkendt til markedsføring i Europa

EU har netop givet grønt lys til markedsføring af lægemidlet vutrisiran (AMVUTTRA), som viser god effekt på patienter med arvelig hATTR amyloidose med stadie I eller stadie II polyneuropati.

Den europæiske godkendelse sker på baggrund af 18-måneders data fra fase III i HELIOS-A-studiet, hvor Vutrisiran viser signifikant effekt på hAATR amyliodose; halvdelen (50 procent) af patienterne i studiet oplever, at udviklingen af deres neuropatiske manifestationer enten ikke udvikler sig yderligere eller bliver bedre.

Vutrisiran er en subkutant administreret RNAI-terapi, der gives én gang hvert kvartal, og som virker ved at hæmme de uønskede proteinaflejringer i nerver og/eller hjerte, som kendetegner sygdommen arvelig ATTR amyloidose med polyneuropati – aflejringer, som fører til invaliderende symptomer med nedsat livskvalitet og forkortet levetid. 

Orphan Drug

Vutrisiran er tidligere i EU og i USA tildelt Orphan Drug Designation – en status, der giver anledning til et accelereret godkendelsesforløb.

Omkring 50.000. mennesker på verdensplan lider af HAATR amyloidose og den gennemsnitlige levetid efter diagnosen er 4,7 år. Dog mindre (3,4 år), hvis de samtidigt har kardiomyopati.

Vutisiran udgør en potentiel, supplerende behandlingsmulighed til en gruppe patienter, hvor der i dag kun findes begrænsede behandlingsmuligheder. Markedsføringsgodkendelsen er et vigtig milepæl, og man et skridt nærmere at kunne tilbyde europæiske patienter behandlingen. Efter den europæiske markedsførings-godkendelse går der mellem 60 og 90 dage før den danske godkendelse kommer. Herefter skal Medicinrådet godkende behandlingen, inden danske patienter kan få glæde af den.

Ledelse

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Medarbejdere

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen, redaktionel udviklingsleder
    Bo Karl Christensen, redaktionsleder
    Frederik Jølving, redaktionsleder
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether