Skip to main content

Kardiologisk Tidsskrift

Lægemiddel til behandling af arvelig hATTR amyloidose godkendt til markedsføring i Europa

Skrevet af Maiken Skeem den i kategorien Hjertekar.

EU har netop givet grønt lys til markedsføring af lægemidlet vutrisiran (AMVUTTRA), som viser god effekt på patienter med arvelig hATTR amyloidose med stadie I eller stadie II polyneuropati.

Den europæiske godkendelse sker på baggrund af 18-måneders data fra fase III i HELIOS-A-studiet, hvor Vutrisiran viser signifikant effekt på hAATR amyliodose; halvdelen (50 procent) af patienterne i studiet oplever, at udviklingen af deres neuropatiske manifestationer enten ikke udvikler sig yderligere eller bliver bedre.

Vutrisiran er en subkutant administreret RNAI-terapi, der gives én gang hvert kvartal, og som virker ved at hæmme de uønskede proteinaflejringer i nerver og/eller hjerte, som kendetegner sygdommen arvelig ATTR amyloidose med polyneuropati – aflejringer, som fører til invaliderende symptomer med nedsat livskvalitet og forkortet levetid. 

Orphan Drug

Vutrisiran er tidligere i EU og i USA tildelt Orphan Drug Designation – en status, der giver anledning til et accelereret godkendelsesforløb.

Omkring 50.000. mennesker på verdensplan lider af HAATR amyloidose og den gennemsnitlige levetid efter diagnosen er 4,7 år. Dog mindre (3,4 år), hvis de samtidigt har kardiomyopati.

Vutisiran udgør en potentiel, supplerende behandlingsmulighed til en gruppe patienter, hvor der i dag kun findes begrænsede behandlingsmuligheder. Markedsføringsgodkendelsen er et vigtig milepæl, og man et skridt nærmere at kunne tilbyde europæiske patienter behandlingen. Efter den europæiske markedsførings-godkendelse går der mellem 60 og 90 dage før den danske godkendelse kommer. Herefter skal Medicinrådet godkende behandlingen, inden danske patienter kan få glæde af den.