Første godkendte behandling af sjælden undertype af psoriasis et stort skridt

Den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA har som den første myndighed i verden blåstemplet spesolimab til behandling af generaliseret pustuløs psoriasis. Dermed er det monoklonale antistof det første godkendte lægemiddel mod den sjældne undertype af psoriasis.

Lægemidlet blev godkendt i september til behandling af voksne patienter, der oplever en akut opblussen af generaliseret pustuløs psoriasis (GPP).

Det er revolutionerende nyt ifølge Lars Iversen, professor i dermatologi og overlæge på Aarhus Universitetshospital, som 1. oktober skifter stilling til medicinsk direktør hos medicinalvirksomheden MC2 Therapeutics.

“Det er et stort skridt for både klinikere og patienter, da der nu for første gang er et godkendt lægemiddel til patienter med pustuløs psoriasis, som er en alvorlig sygdom og i de sværeste former kan være livstruende,” siger han.

Spesolimab er et nyt, humaniseret, selektivt antistof, der blokerer aktiveringen af interleukin 36R. Det er udviklet af Boehringer Ingelheim og markedsføres i USA under navnet Spevigo.

Godkendelsen af lægemidlet blev udstedt den 1. september 2022 på baggrund af resultater fra fase II-studiet Effisayil-1, der blev offentliggjort i 2021. I studiet havde spesolimab en signifikant og positiv indvirkning på opblussen af GPP, hvor 54 procent af patienterne ikke havde nogen synlige pustler en ugen efter, de havde fået en enkelt dosis spesolimab sammenholdt med 6 procent i placebogruppen.

Måske på vej til EU

Den nye behandling kan også være på vej som godkendt terapi i EU, da Boehringer Ingelheim også har indsendt en ansøgning om markedsføringstilladelse til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA).

Det glæder Lars Iversen, der mener, at nye behandlinger er kærkomne, da der ikke har været samme behandlingsfremskridt for GPP og andre undertyper af sygdommen som for plaque psoriasis.

“Der er sket meget de sidste to årtier på området, men for pustuløs psoriasis har der ikke været nogen udvikling. Selvom det er en sjælden undertype af psoriasis, så er det en meget hårdt ramt patientgruppe, som i de sværeste former kan være livstruende. Spesolimab kan derfor meget vel blive et effektivt redskab i værktøjskassen, som indtil nu har været meget tom,” siger han.

Den nuværende behandling af GPP er en række forskellige lægemidler som retinoider, systemiske kortikosteroider, methotrexat, ciclosporin og biologiske lægemidler. Der findes dog ingen behandling med indikationen GPP.

GPP er kendetegnet ved smertefulde episoder med små sterile pustler, der kan vise sig på huden over hele kroppen. En opblussen påvirker i høj grad patienternes livskvalitet og kan føre til hospitalsindlæggelse og død ved livstruende komplikationer som eksempelvis hjertesvigt, nyresvigt og blodforgiftning.

Småt studie med imponerende resultater

Effisayil-1-studiet var et placebokontrolleret lodtrækningsforsøg, som inkluderede i alt 53 deltagere med GPP.

Ved baseline havde 46 procent af deltagerne i spesolimab-gruppen og 39 procent i placebogruppen en GPPGA pustulation-underscore på 3, og henholdsvis 37 procent og 33 procent havde en pustulation-underscore på 4.

I slutningen af ​​uge 1 havde i alt 19 ud af 35 patienter (54 procent) i spesolimab-gruppen en pustulation-underscore på 0 sammenlignet med 1 ud af 18 patienter (6 procent) i placebogruppen.

Infektioner i spesolimab-gruppen forekom hos 6 ud af 35 (17 procent) i løbet af den første uge. Blandt patienter, der fik spesolimab på et hvilket som helst tidspunkt i forsøget, opstod infektioner i 24 ud af 51 (47 procent) i uge 12.