Fase II-data: PCS499 viser lovende effekt mod necrobiosis lipoidica

Den orale behandling PCS499 ser ud til at være sikker og kunne give en klinisk forbedring og en bedre livskvalitet hos patienter med necrobiosis lipoidica (NL), især ved ulcereret sygdom. 

I et nyt fase II studie, offentliggjort i JAMA Dermatology, deltog 12 voksne med biopsibekræftet NL, hvoraf 10 gennemførte behandlingen. Deltagernes medianalder var 41 år, alle var kvinder og havde diabetes. Den gennemsnitlige sygdomsvarighed var 12,7 år.

Deltagerne modtog PCS499 900 mg oralt to gange dagligt i seks måneder med mulighed for yderligere seks måneders behandling.

Forskerne vurderede sikkerheden ud fra bivirkninger, laboratorietest og elektrokardiogrammer. De eksplorative effektmål omfattede blandt andet Investigator Global Assessment (IGA), Physician Global Assessment (PGA), Patient Global Assessment (PtGA), NL Color and Ulcer Scale (NLCUS), Dermatology Life Quality Index (DLQI) og Skindex-29.

Den hyppigste bivirkning var milde gastrointestinale symptomer, som en tredjedel af deltagerne oplevede. Der blev ikke registreret alvorlige bivirkninger eller klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter.

To patienter med ulcereret NL opnåede fuldstændig lukning af ulcus efter henholdsvis 85 og 351 dage uden recidiv. Seks deltagere opnåede desuden klar eller næsten klar IGA-status efter en median på 111 dage.

Forskerne observerede desuden signifikante forbedringer i IGA-aktivitet med en medianændring på −1,5 point samt forbedringer i PGA. NLCUS-inflammation/farve og induration blev begge reduceret med 1,0 point. Der blev også set forbedringer i Skindex-29-funktionsscore.

NL er en sjælden, kronisk inflammatorisk hudsygdom, som der endnu ikke findes godkendte behandlinger til.

Forskerne understreger dog, at resultaterne skal bekræftes i større studier. De peger samtidig på, at studiet var et lille open-label fase II-studie uden kontrolgruppe.