Stort fase III-program peger mod ny systemisk behandling af vitiligo

EADV: Litfulo (ritlecitinib) gav signifikant mere repigmentering end placebo i to fase III-studier med patienter med nonsegmental vitiligo. Resultaterne er blandt de mest markante på EADV, fordi de bringer en oral systemisk behandling tættere på en mulig ny indikation i en sygdom med få effektive behandlingsmuligheder.

De nye resultater stammer fra fase III-studierne TRANQUILLO og TRANQUILLO 2 Part Ia, som er blevet præsenteret på EADV Congress 2026 i Wien (abstract #161).

Studierne undersøger den orale JAK3/TEC-hæmmer ritlecitinib hos patienter med nonsegmental vitiligo. Det samlede TRANQUILLO-program omfatter 2.174 patienter fra 271 centre verden over, mens de to analyser, der blev præsenteret med detaljerede effektdata, omfattede 1.639 patienter.

Effekten er så markant, at førsteforfatter Iltefat Hamzavi fra Henry Ford Health vurderer, at resultaterne understøtter et skifte mod systemiske behandlinger, der retter sig mod de underliggende sygdomsmekanismer ved nonsegmental vitiligo.

”Resultaterne understøtter potentialet for Litfulo som grundlag for et nyt behandlingsparadigme med systemisk behandling rettet mod de underliggende sygdomsmekanismer,” udtaler han i en pressemeddelelse fra Pfizer. 

I TRANQUILLO 2 Part Ia blev voksne patienter randomiseret til ritlecitinib 100 mg, ritlecitinib 50 mg eller placebo i 52 uger. Det ene primære effektmål var F-VASI75, svarende til mindst 75 procents forbedring af vitiligo i ansigtet.

Efter 52 uger opnåede 21,9 procent af patienterne behandlet med 100 mg ritlecitinib F-VASI75 mod 2,4 procent med placebo (p<0,000001).

Effekten voksede gennem behandlingsperioden

På hele kroppen opnåede 13,0 procent mindst 50 procents forbedring målt ved T-VASI50 mod 2,4 procent med placebo (p<0,000001).

Effekten udviklede sig gradvist gennem behandlingsperioden. Efter 24 uger var F-VASI reduceret med gennemsnitligt 19,4 procent med ritlecitinib 100 mg mod 6,2 procent med placebo. Ved uge 52 var reduktionen vokset til 34,6 procent mod 9,0 procent.

For vitiligo på hele kroppen var reduktionen i T-VASI efter 52 uger 21,0 procent med ritlecitinib mod 3,7 procent med placebo.

I det separate TRANQUILLO-studie blev 401 patienter behandlet med ritlecitinib 50 mg, mens 202 fik placebo. Her opnåede 12,5 procent F-VASI75 efter 52 uger mod 2,5 procent med placebo (p<0,000001). T-VASI50 blev opnået af 9,0 procent med ritlecitinib mod 2,0 procent med placebo (p=0,000073).

Forskellene mellem aktiv behandling og placebo kunne ses fra uge 24 og voksede frem mod uge 52.

Patienterne oplevede også forbedring

Patienternes egen vurdering pegede i samme retning. I TRANQUILLO 2 rapporterede 42,9 procent af patienterne behandlet med 100 mg ritlecitinib en klinisk relevant forbedring af vitiligo i ansigtet mod 18,3 procent med placebo. For vitiligo på hele kroppen var tallene 32,3 mod 17,3 procent.

De høje grader af helkropsrepigmentering var dog fortsat sjældne. Kun 2,7 procent af patienterne på 100 mg opnåede mindst 75 procents forbedring af T-VASI efter 52 uger mod 1,4 procent med placebo. Resultaterne viser dermed en tydelig behandlingseffekt, men også at omfattende repigmentering fortsat kun opnås hos en mindre del af patienterne.

Ingen nye sikkerhedssignaler

Sikkerhedsprofilen var overordnet i tråd med tidligere studier af ritlecitinib. I TRANQUILLO 2 blev behandlingsrelaterede hændelser registreret hos 67,7 procent af patienterne på 100 mg mod 62,0 procent med placebo, mens alvorlige hændelser forekom hos 3,4 procent i begge grupper. De hyppigste hændelser var øvre luftvejsinfektion, nasopharyngitis og hovedpine.

Forskerne rapporterede ingen nye sikkerhedssignaler. Resultaterne er derfor vigtige, fordi de både dokumenterer effekt i to store randomiserede fase III-studier og samtidig bringer muligheden for en oral, systemisk behandling af nonsegmental vitiligo et skridt tættere på klinisk anvendelse.