Crohns-patienter får stamcellebehandling i nyt forsøg

Stamcelletransplantationer vil forhåbentlig udvikle et nyt immunsystem hos Crohns-patienter i et nyt forsøg, der nu søger deltagere i Storbritannien.

Det er forskere fra Queen Mary University of London og Barts Health NHS Trust, der håber at kunne hjælpe patienter, som ikke har haft gavn af anden behandling, fra centre i Cambridge, Edinburgh, Liverpool, London, Nottingham, Oxford og Sheffield.

"Vi håber, at vi ved fuldstændig nulstilling af patientens immunsystem gennem en stamcelletransplantation vil kunne radikalt ændre sygdommens forløb. Selvom det måske ikke er en kur, kan det give nogle patienter mulighed for endelig at reagere på behandling som tidligere ikke fungerede," siger chefforsker professor James Lindsay fra Queen Mary University of London og konsulent hos Barts Health NHS Trust.

"Trods indførelsen af ​​nye lægemidler er der stadig mange patienter, som ikke reagerer eller gradvist mister respons på alle tilgængelige behandlinger. Og selvom kirurgi med dannelsen af ​​en stomi kan være et behandlingsvalg, der gør det muligt for patienterne at vende tilbage til normale daglige aktiviteter, er det ikke egnet til nogle patienter, og andre vil end ikke overveje denne tilgang."

Det kliniske forsøg, kaldet ASTIClite, er en opfølgning på forskernes ASTIC-forsøg i 2015, der undersøgte en lignende stamcellebehandling. Selvom behandlingen i det oprindelige forsøg ikke helbredte sygdommen, fandt forskerne, at mange patienter havde fordel af behandlingen, hvilket berettiger et yderligere klinisk forsøg.

Der var nogle alvorlige bivirkninger fra de anvendte doser af lægemidler, så dette opfølgningsforsøg vil anvende en lavere dosis af behandlingen for at minimere risici på grund af toksicitet.

I forsøget gennemgår patienterne kemoterapi og hormonbehandling for at mobilisere deres stamceller, som derefter høstes fra deres blod. Yderligere kemoterapi bruges derefter til at udslette deres defekte immunsystem. Når stamcellerne genintroduceres i kroppen, udvikler de sig til nye immunceller, som giver patienten et frisk immunsystem.

I teorien vil det nye immunsystem ikke længere reagere negativt på patientens egen tarm og forårsage betændelse, og det vil heller ikke modarbejde medicin.

Crohns-patienten Helen Bartlett, der fik stamcellebehandling på John Radcliffe Hospital i Oxford i det tidligere forsøg, har oplevet en markant forbedring af sin sygdom.

"Da jeg blev tilbudt stamcelle-transplantationen, var det en fuldstændig 'nobrainer', da jeg ikke ønskede at gennemgå endnu flere mislykkede operationer. Jeg kan ikke beskrive, hvor meget bedre jeg har haft det siden behandlingen. Jeg har stadig problemer, og jeg vil altid have problemer, men jeg har ikke den konstante smerte," siger hun.

"Jeg har været på hospitalet i de sidste tyve år, operation efter operation, medicin på medicin i håbet om at overvinde denne sygdom. Det er frustrerende, det er deprimerende, og du føler bare så nede," siger Helen Bartlett.