Creme er potentiel førstelinjebehandling for AD-børn
EADV: Cremeformulering af Jakavi (ruxolitinib) viser signifikant effekt mod mild til moderat atopisk dermatitis (AD) hos børn i alderen 2–12 år. Behandlingen er veltolereret og giver hurtig lindring af kløe.
Jakavi er i Danmark godkendt i tabletform mod myelofibrose og et par andre indikationer, men ikke AD. I USA er denne janus kinase 1/2 (JAK1/2) hæmmer imidlertid godkendt i en cremeformulering mod AD til voksne og unge på 12 år og derover. I et amerikansk fase III-studie er en creme med Jakavi nu blevet afprøvet på børn i alderen 2-12 år, og resultaterne af studiet blev præsenteret fredag på EADV af Lawrence Eichenfield fra University of California San Diego (Abstract #6746 og Præsentation ID D3T01.3I).
”Ruxolitinib er godt tolereret hos børn med mild til moderat AD, og der blev ikke observeret alvorlige infektioner, MACE, maligniteter eller tromboser,” konkluderede Lawrence Eichenfield efter sin præsentation, og derved understreger han de høje forventninger til den nye behandling.
330 børn involveret
Det dobbeltblindede studie, med titlen TRuE-AD3, involverede 330 børn fra to år og op til 12 år med en mild til moderat AD-diagnose i mindst 3 måneder. Børnene blev randomiseret 2:2:1 til creme med 0,75 procent eller 1,5 procent Jakavi eller basiscreme 2 gange dagligt i 8 uger. Det primære endepunkt var et Investigator’s Global Assessment (IGA) score på 0 eller 1 samt en forbedring på mindst 2 point. Sekundære endepunkter omfattede mindst 75 procents forbedring i Eczema Area and Severity Index (EASI75) samt en forbedring af kløe på mindst fire point i Numerical Rating Scale (NRS4) score – sidstnævnte omfattede dog kun børn på seks år eller derover.
Hovedresultaterne fra otte ugers analysen viser, at Jakavi-cremen opnåede signifikant effektivitet sammenlignet med kontrolmidlet. Således nåede 37 procent og 57 procent af patienterne det primære endepunkt for IGA med henholdsvis 0,75 procent og 1,5 procent Jakavi, sammenlignet med 11 procent af børnene i kontrolgruppen.
Kløe forberedes hurtigere
EASI75 blev nået for henholdsvis 52 procent, 67 procent og 15 procent af børnene i de tre grupper. Resultaterne for både IGA og EASI75 var signifikante med p < 0,0001. I gruppen af børn i alderen 6-12 år blev kløe også forbedret hurtigere med Jakavi-formuleringerne (p <0,05).
Behandlingsrelaterede bivirkninger var lave, idet kun fem procent af børnene rapporterede om hændelser som følge af Jakavi-cremen mod tre procent af børnene i kontrolgruppen. Smerter ved applikationsstedet forekom hos tre procent i Jakavi-grupperne, men slet ikke i kontrolgruppen. Ingen bivirkninger var alvorlige.
Ved uge otte var mængden af Jakavi i blodet lav, svarende til en tiendedel af mængden, der skal til for at inhibere thrombopoietin fosforylering af STAT3. Det indikerer en lav risiko for systemisk JAK-hæmning.
De positive resultater svarer til tidligere fase III-resultater blandt unge og voksne, hvilket understøtter brugen af Jakavi i cremeformulering som en potentiel førstelinjebehandling for AD hos børn.