Forskere: Registerstudier vigtige i udviklingen af præcisionsmedicin
AAAAI: Biologiske behandlinger har potentiale til at bringe os endnu tættere på aktivt at kunne anvende præcisionsmedicin mod allergiske sygdomme, men først skal behandlingseffekten undersøges i den kliniske hverdag.
Det er dog helt afgørende, at både allergologer og immunologer forstår virkningsmekanismerne bag behandlingerne, de mulige faldgruber i forbindelse med deres anvendelse - og præcis hvilke patienter, der har gavn af dem. Det blev fastslået ved sessionen One Size Does Not Fit All: Precision Medicine in Allergic Disease and Primary Immunodeficiencies (PID) (0102) på AAAAI's virtuelle årsmøde. I alt fire præsentationer handlede om skræddersyet allergibehandling og de biologiske stoffers potentiale, samtidig med at de satte spot på de største udfordringer, før man kan få glæde af de nye behandlinger.
Ved præsentationerne blev de centrale spørgsmål derfor også stillet: Er præcisionsmedicin overhovedet en mulighed i behandlingen af allergiske sygdomme? Er det realistisk, at tale om ’den rette behandling til den rette patient på det rette tidspunkt?
Foreløbig findes der kun ét enkelt biologisk præparat på markedet, omalizumab, til behandling af allergiske lidelser og nældefeber, mens der findes flere biologiske præparater til behandling af non-allergisk astma, fortæller overlæge og specialist i lungemedicin ved Aarhus Universitetshospital Tina Skjold:
”Der er et nyt præparat, ligelizumab, som endnu ikke er godkendt men som virker på samme receptor som omalizumab. Ligelizumab ventes snarlig at blive godkendt til kronisk nældefeber,” siger hun.
Behov for real world data
På AAAAI diskuterede forskerne blandt andet effekten af de biologiske præparater. De kliniske studier dokumenterer effekt, men rekrutteringsprocesser og korte follow-up-perioder betyder, at effektivitet i studierne ikke altid er ensbetydende med effekt i den kliniske dagligdag. Derfor lagde forskerne ved AAAAI vægt på værdien af registerbaserede studier som vigtige værktøj til monitorering af de biologiske virkningsmekanismer og til supervisering af langtidsdata for behandlingseffekt hos patienterne. ’Real-life’ populations-studier i stor skala og over længere tid giver mere valide og bedre data, var en af konklusionerne. Som et specifikt eksempel blev det fremhævet, at kun 25 procent af patienterne i den danske database DANBIO, som var i behandling med den biologiske behandling infliximab, opnåede klinisk effekt indenfor en periode på seks måneder. 60 procent af patienterne stoppede med behandlingen efter fire år på grund af for ringe eller ingen effekt.
Ifølge Tina Skjold vil alle de patienter, der sættes i biologisk behandling, dog aldrig kunne indgå i de studier, der går forud for registreringen af et præparat:
”Vores erfaring inden for lungemedicin har vist, at betydeligt flere patienter har glæde af behandlingen. Eksempelvis er præparaterne ikke prøvet på personer over 70 år og med normal lungefunktion. Men faktum er, at vi faktisk kun ser få, der ophører med den biologiske behandling, og mange anfører, at de har fået et ’helt nyt liv.’”
Præcisionsmedicin i behandlingen af autoimmune sygdomme er særligt udfordrende, fordi der er høj sygdoms-heterogenitet, mangel på biomarkører - ligesom der i øvrigt også mangler et effektivt klassificerings-system baseret på indikatorer og biomarkører. Dertil kommer de høje priser på de biologiske behandlinger. Tina Skjold tilføjer følgende specifikt til den økonomiske betragtning:
”Der er i det hele taget brug for en bedre finansiering af forskningen i det offentlige regi. Mange Ph.d.-studier må opgives netop på grund af manglende finansiering.”