Praksislægers honorarer skal gentænkes af erfaren rotte og andre stærke kortTidlige resultater for ny stamcelleterapi viser imponerende effekt mod type 1-diabetes
Én infusion med syntetiske insulinproducerende celler har næsten kureret den første person, som indgik i fase I/II-forsøget. Vedkommende havde haft type 1-diabetes i fire årtier, men bare 90 dage efter infusionen med præparatet VX-880 er behovet for tilført insulin næsten væk.
Forsøgsdeltageren blev behandlet med halvdelen af måldosis i forbindelse med immunsuppressiv terapi og opnåede stadig vellykket engraftment af stamcellerne og viste hurtige og robuste forbedringer på flere punkter, herunder stigninger i fastende og stimuleret C-peptid, forbedringer i glykæmisk kontrol og fald i behov for tilført insulin, det melder virksomheden Vertex, der står bag præparatet VX-880.
Personen var i stand til at producere en jævn strøm af insulin og opretholde sin insulinproduktion efter at have spist.
Personens langtidsblodsukker, HbA1c, forbedredes fra 8,6 procent ved baseline til 7,2 procent, og den daglige insulindosis faldt fra 34 enheder per dag før behandling med VX-880 til en gennemsnitlig dosis på 2,9 enheder per dag, hvilket svarer til et fald på 91 procent i daglig insulinbrug.
Året før modtagelse af VX-880 havde den insulinafhængige forsøgsdeltager haft fem potentielt livstruende hypoglykæmiske episoder og stimulerede C-peptidniveauer var upåviselige, hvilket indikerede, at patienten ikke producerede insulin selv.
Der var ingen alvorlige bivirkninger (SAE) anset for at være relateret til VX-880, og størstedelen af bivirkningerne blev betragtet som milde til moderate. De mest almindelige bivirkninger var hypoglykæmiske hændelser, som var ikke-alvorlige og ikke relateret til VX-880 og forekom desuden i den perioperative periode, skriver selskabet. Til og med dag 90 havde patienten én SAE; dette var et udslæt, der var mildt i sværhedsgrad, ikke relateret til VX-880, og som forsvandt.
Baseret på disse resultater planlægger virksomheden at fortsætte forskningen. Der er flere steder i USA, og ansøgningen om klinisk forsøg har fået grønt lys i Canada.