Tidlige resultater for ny stamcelleterapi viser imponerende effekt mod type 1-diabetes

Én infusion med syntetiske insulinproducerende celler har næsten kureret den første person, som indgik i fase I/II-forsøget. Vedkommende havde haft type 1-diabetes i fire årtier, men bare 90 dage efter infusionen med præparatet VX-880 er behovet for tilført insulin næsten væk.

Forsøgsdeltageren blev behandlet med halvdelen af ​​måldosis i forbindelse med immunsuppressiv terapi og opnåede stadig vellykket engraftment af stamcellerne og viste hurtige og robuste forbedringer på flere punkter, herunder stigninger i fastende og stimuleret C-peptid, forbedringer i glykæmisk kontrol og fald i behov for tilført insulin, det melder virksomheden Vertex, der står bag præparatet VX-880.

Personen var i stand til at producere en jævn strøm af insulin og opretholde sin insulinproduktion efter at have spist. 

Personens langtidsblodsukker, HbA1c, forbedredes fra 8,6 procent ved baseline til 7,2 procent, og den daglige insulindosis faldt fra 34 enheder per dag før behandling med VX-880 til en gennemsnitlig dosis på 2,9 enheder per dag, hvilket svarer til et fald på 91 procent i daglig insulinbrug.

Året før modtagelse af VX-880 havde den insulinafhængige forsøgsdeltager haft fem potentielt livstruende hypoglykæmiske episoder og stimulerede C-peptidniveauer var upåviselige, hvilket indikerede, at patienten ikke producerede insulin selv.  

Der var ingen alvorlige bivirkninger (SAE) anset for at være relateret til VX-880, og størstedelen af ​​bivirkningerne blev betragtet som milde til moderate. De mest almindelige bivirkninger var hypoglykæmiske hændelser, som var ikke-alvorlige og ikke relateret til VX-880 og forekom desuden i den perioperative periode, skriver selskabet. Til og med dag 90 havde patienten én SAE; dette var et udslæt, der var mildt i sværhedsgrad, ikke relateret til VX-880, og som forsvandt.

Baseret på disse resultater planlægger virksomheden at fortsætte forskningen. Der er flere steder i USA, og ansøgningen om klinisk forsøg har fået grønt lys i Canada.

 

Ledelse

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

Medarbejdere

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)