Professor: Skandale, at Medicinrådet ikke anbefaler behandling til svær alopecia areata
Det er skuffende, at Medicinrådet ikke anbefaler JAK-hæmmeren baricitinib til patienter med svær pletskaldethed efter to års beslutningsproces. Det efterlader sårbare patienter uden håb ifølge professor og overlæge Simon Francis Thomsen.
JAK-hæmmeren Olumiant (baricitinib) blev tilbage i 2022 godkendt af både Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) og Den Amerikanske Fødevare- og Lægemiddeladministration (FDA) til behandling af den autoimmune sygdom alopecia areata, også kendt som pletskaldethed.
Behandlingen er sammen med JAK-hæmmeren ritlecitinib, som netop er blevet godkendt af FDA og EMA, de eneste godkendte behandlinger til patienter, der lider af sygdommen i svær grad. Men to år efter baricitinibs godkendelse, har Medicinrådet besluttet ikke at anbefale præparatet.
Og det er en beslutning, der skuffer og overrasker Simon Francis Thomsen, professor og overlæge på Bispebjerg Hospital, Dermato-Venerologisk Afdeling samt formand for Dansk Dermatologisk Selskab.
Et tungtvejende argument
“Det er bekymrende, at Medicinrådet ikke anbefaler et lægemiddel til en meget invaliderende sygdom, som ydermere har vist udmærkede effekt- og sikkerhedsdata. Det er uforståeligt, når det er en patientgruppe, der ikke har mange behandlingsmuligheder, og som oven i købet har mange potentielle bivirkninger. Det er problematisk ikke at give den her behandlingsmulighed til patienterne,” siger Simon Francis Thomsen.
Ifølge Simon Francis Thomsen bør det være et tungtvejende argument, at baricitinib indtil for ganske nylig har været det eneste godkendte lægemiddel. Han savner derfor også en mere nuanceret og differentieret anbefaling fra Medicinrådet, der indebærer nogle klare kriterier for, hvornår man starter og eventuelt stopper behandlingen igen, så det ikke bliver et spørgsmål om et ja eller nej til behandling, men derimod et ja på visse betingelser.
Bruger det ikke bevidstløst
“Det er den måde, vi altid håndterer lægemidler på. Der er en masse lægemidler, som viser tårnhøj effekt i kliniske studier, men som viser sig ikke at virke, når man prøver dem i virkeligheden. De lægemidler bliver man ikke bare ved med at behandle med, men så skifter man over til en anden behandling. Bare fordi et lægemiddel er anbefalet, bruger man det ikke bevidstløst,” siger Simon Francis Thomsen og tilføjer:
“Medicinrådet er meget enstrenget i sin vurdering, og jeg synes, det er en forkert beslutning i den her situation, hvor det har været eneste tilgængelige lægemiddel. Man kunne godt indskærpe nogle regler for, hvornår man vurderer behandlingseffekten og hvilke parametre man vurderer det ud fra. Det, tror jeg, er en helt gangbar fremgangsmåde for både læger og patienter,” siger Simon Francis Thomsen og kalder Medicinrådets beslutning for en one size fits all-beslutning.
For lang beslutningsproces
Selvom Medicinrådets beslutning ikke havde det udfald, som Simon Francis Thomsen havde håbet og forventet, har den ifølge ham under alle omstændigheder taget for lang tid. I to år er patienterne blevet holdt hen i håbet om, at der måske ville komme en behandling, der kunne hjælpe dem.
“Vi ved, at når man forhaler en behandling, vil man ikke kunne forvente samme behandlingsrespons, og så får sygdommen lov til at manifestere sig og er blevet irreversibel. Behandlingen virker dårligere nu, og derfor er det et problem, at man i Danmark har den holdning, at vi skal reservere en behandlingsmulighed, til alle andre behandlinger er udtømte. Vi trækker patienterne igennem flere virkningsløse og forældede behandlinger, og i dén periode har de fået en ikke-behandlelig lidelse og andre mentale konsekvenser i tillæg,” siger Simon Francis Thomsen.
To forskellige kasser
Der findes ikke oplagte data, der tyder på, at en patient kan slippe af med psykisk sygdom, hvis en behandling for vedkommendes kroniske, autoimmune sygdom påbegyndes, men der er påvist en sammenhæng mellem sygdomme som alopecia areata og psykisk ubehag og sygdom.
“Vi ser eksempler blandt børn, teenagere og unge voksne, som pludseligt mister håret. Det kan være livsødelæggende for en teenager at blive ramt af en sygdom som alopecia areata, og så kan det være meget svært at forstå, at man ikke kan få en behandling, der virker, når der er et lægemiddel til rådighed,” siger Simon Francis Thomsen og peger på, at det også er en stor belastning for de pårørende.
Et af Medicinrådets argumenter for beslutningen er, at omkostningerne ved behandling med baricitinib er højere end den nuværende behandling. Rådet vurderer derfor, at omkostningerne ved baricitinib ikke er rimelige i forhold til den dokumenterede effekt.
“Problemet er, at de penge, der betaler for lægemidlerne, ikke er den kasse, der høster gevinsterne ved behandlingen. Samlet set vil det være en gevinst for samfundet, fordi man undgår, at de her patienter kommer i sværere og dyrere problemer som for eksempel sygedagpenge eller førtidspension. Det kan være forbundet med store personlige og samfundsmæssige konsekvenser,” siger Simon Francis Thomsen.
Andre behandlinger på vej
Der er udsigt til, at endnu en behandlingsmulighed er på vej, da JAK-hæmmeren Litfulo (ritlecitinib) nu også er godkendt i både USA og Europa. Jo flere lægemidler der kommer på markedet, des mere konkurrence vil der også komme på prisen. Det kan muligvis have en betydning for, om lægemidlet bliver anbefalet herhjemme. Men dyre lægemidler er blevet anbefalet tidligere uden at have nogle konkurrenter, og det er derfor ikke er noget endegyldigt kriterium, lyder det fra Simon Francis Thomsen
Hvad er udsigten for patienterne så nu?
“De må leve med deres sygdom. Det er ikke sjovt at skulle affinde sig med det. Der har været en lang periode med håb, og nu må man slukke det håb. Det er meget hjerteløst at give den besked til patienterne,” siger Simon Francis Thomsen.
Medicinske Tidsskrifter har været i kontakt med Medicinrådet for en uddybning af begrundelsen bag beslutningen, men det har ikke været muligt at få en kommentar fra rådet inden deadline.