Medicintilskuds-nævnet afsløret - det handler bare om at spare penge

Medicinsk Tidsskrift

-først med nyheder om ny medicin

Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Praluent effektivt mod homozygot familiær hyperkolesterolæmi

ACC.20/WCC: Kolesterolmidlet Praluent (alirocumab) reducerede LDL-kolesterol med over en tredjedel sammenlignet med placebo hos voksne patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).

Det viser et klinisk fase tre forsøg, der mandag blev præsenteret digitalt på det ellers aflyste ACC.20/WCC, hvor forskerne kunne fortælle, at deltagerne i ODYSSEY-studiet i gennemsnit reducerede LDL-kolesterol med 35,6 procent med alirocumab.

HoFH er en genetisk tilstand, der forårsager farligt høje niveauer af LDL-kolesterol, som er vanskelige at kontrollere med eksisterende medicin. Patienter med HoFH har to kopier af det defekte gen, der forårsager familiær hyperkolesterolæmi (FH) og reagerer ofte dårligt på konventionel behandling.

Ukontrolleret LDL-kolesterol fører til, at der opbygges plak i arterierne, og FH-patienter står har en høj risiko for koronararteriesygdom - allerede fra barndommen.

Alirocumab er et monoklonalt antistof, der øger kroppens evne til at fjerne LDL-kolesterol fra cirkulation ved at blokere PCSK9, et protein, der holder LDL-kolesterol i kredsløbet. Det nye placebokontrollerede forsøg er det første til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​lægemidlet for patienter med HoFH.

"Dette forsøg er det største randomiserede kontrollerede interventionsforsøg hos voksne med HoFH til dato og giver vigtig indsigt i sygdommen," siger undersøgelsens hovedforfatter læge Dirk Blom, der er leder af afdelingen for lipidologi ved Institut for Medicin ved University of Cape Town i Sydafrika.

"Alirocumab er en potentiel ny terapi, der bør overvejes hos passende patienter med HoFH."

Forsøget er baseret på 69 HoFH-patienter, hvoraf 45 tilfældigt blev udvalgt til at modtage alirocumab via subkutan injektion hver anden uge i 12 uger. Resten modtog placebo-injektioner.

Alle patienter opretholdt deres regelmæssige kolesterolmedicin og -behandlinger, såsom statiner, ezetimibe, lomitapid og aferese, men tog ingen andre PCSK9-hæmmere.

Efter 12 uger var de gennemsnitlige LDL-kolesterolniveauer blandt dem, der fik alirocumab, 26,9 procent lavere end ved forsøgets start, mens LDL-kolesterolniveauer blandt dem, der fik placebo, til gengæld steg med 8,6 procent, hvilket resulterede i en gennemsnitlig relativ reduktion på 35,6 procent blandt dem, der fik alirocumab. Den gennemsnitlige absolutte reduktion i LDL-kolesterol hos patienter, der fik alirocumab, var 62,8 mg/dL.

Alirocumab reducerede også andre skadelige lipider, som typisk er forhøjede hos mennesker med FH, væsentligt.

I gennemsnit faldt apolipoprotein B med 29,8 procent, lipoprotein (a) faldt med 28,4 procent, kolesterol med ikke-høj densitet faldt med 32,9 procent, og total kolesterol faldt med 26,5 procent blandt dem, der tog alirocumab sammenlignet med placebo.

Forsøget fandt, at alirocumab var godt tolereret, og der opstod ingen behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger.

”Dette er en værdifuld potentiel behandling, der hjælper med at sænke LDL-kolesterolet, skønt mange patienter stadig har brug for yderligere behandling, fordi LDL-kolesterolet er så højt ved baseline. Desværre er der også et lille antal patienter med specifikke mutationer, der ikke reagerer eller kun reagerer meget dårligt på alirocumab," siger Blom.

KOL-inhalator med en ny type bæremolekyler

Medicinalvirksomheden AstraZeneca har i deres Aerosphere inhalator skabt en ny teknologi, der skal sikre, at medicinen på bedre vis når helt ned i de fineste dele af patientens luftveje. Det sker blandt andet ved hjælp af amfifile fosfolipidmolekyler.

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Propatienter