Medicinrådet fastholder sin vurdering af tafamidis mod ATTR-CM

Tafamidis anbefales udelukkende som behandling af voksne patienter med arvelig transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati. Anbefalingen gælder kun patienter i NYHA-klasse I og II, som er skrevet op til levertransplantation.

Medicinrådet har på det rådsmøde den 27. oktober revurderet og afsluttet sin anbefaling af præparatet tafamidis til behandling af transthyretinmedieret amyloidose og fastholder sin tidligere vurdering.

Behandling med tafamidis kan sandsynligvis udskyde tiden til sygdomsforværring i tiden frem til levertransplantation og der er få bivirkninger ved Vyndaqel (tafamidis). Medicinrådet vurderer derfor, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets forventede effekt i den afgrænsede periode frem til levertransplantation.

Kan udskyde sygdomsforværring

Medicinrådet anbefaler ikke tafamidis til behandling af øvrige voksne patienter med arvelig og vildtype transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati.

Behandling med tafamidis kan udskyde tiden til sygdomsforværring og forlænge overlevelsen for nogle af patienterne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Der er dog usikkert, hvor meget længere patienterne lever på grund af behandlingen, fordi patienterne er fulgt i for kort tid i forhold til deres prognose. Der er få bivirkninger ved Vyndaqel (tafamidis).

Patienterne i denne gruppe skal sandsynligvis have behandlingen i mange år. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne er for høje, særligt når man tager usikkerheder om effekten hen over et helt sygdomsforløb med i betragtning.