Skip to main content

Kardiologisk Tidsskrift

CRISPR tegner lovende for behandling af kardiomyopatier

Skrevet af Gorm Palmgren den i kategorien Hjertekar.

Prækliniske forsøg har vist, at mus kan behandles for både hypertrofisk og dilateret kardiomyopati med en enkelt indsprøjtning med genredigeringsværktøjet CRISPR.

CRISPR-genterapi bliver afprøvet i mere end 100 kliniske forsøg til behandling af for eksempel kræft, blodsygdomme, blindhed og antibiotikaresistente bakterier. Inden for hjerte-kar-sygdomme bliver teknologien i øjeblikket i VERVE-101-studiet afprøvet til klinisk til behandling af forhøjet kolesterol - og nu baner nye forskningsresultater vejen for, at metoden også inden for en årrække formentlig kan afprøves på mennesker med kardiomyopatier.

I februar offentliggjorde to uafhængige amerikanske forskningsgrupper nemlig i tidsskriftet Nature Medicine, hvordan CRISPR-værktøjet kan behandle hypertrofisk kardiomyopati i mus. 

Injektion i hjertet

De to studier fra henholdsvis University of Texas Southwestern Medical Center og Harvard Medical School brugte på hver sin måde CRISPR til at korrigere den sygdomsfremkaldende mutation ved direkte injektion i hjertet på unge, genetisk disponerede mus, som endnu ikke havde udviklet symptomer. I begge tilfælde førte behandlingen til en øget produktion af funktionelle myosinfilamenter samt begrænset hypertrofi og forlænget levealder.

Forskerne afprøvede dog ikke effekten af CRISPR på ældre mus, som allerede var symptomatiske.

I slutningen af sidste år offentliggjorde forskningsgruppen fra Texas desuden i tidsskriftet Science Translational Medicine, hvordan CRISPR på lignende vis kunne rette en mutation, som forårsager dilateret kardiomyopati.  Her blev CRISPR-værktøjet injiceret systemisk i genetisk disponerede mus, hvorefter det selv fandt vej til hjertet og resulterede i øget hjertefunktion og levealder.

Forskningsgruppen på University of Texas Southwestern Medical Center har i øvrigt tidligere demonstreret i et studie publiceret i tidsskriftet Science, hvordan genredigering med CRISPR efter et hjertestop kan beskytte hjertet mod reperfusionsskader. De forsøg er ligeledes udført på mus og blev omtalt i en artikel publiceret i Medicinsk Tidsskrift i 2022.