Femårsdata giver Camzyos medvind før dansk afgørelse
Skrevet af Redaktionen den i kategorien Hjertekar.
ESC: Efter op til fem års behandling med Camzyos (mavacamten) havde patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati fortsat færre symptomer og mindre obstruktion i venstre ventrikels udløbsdel. Resultaterne lander få dage før, Medicinrådet afgør, om det danske nej skal stå ved magt.
De endelige resultater fra MAVA-LTE blev præsenteret på den europæiske hjertekongres ESC 2026. Overlæge og klinisk lektor Morten Kvistholm Jensen fra Aarhus Universitetshospital og Aarhus Universitet er blandt medforfatterne.
Studiet er en åben langtidsopfølgning uden kontrolgruppe. Det omfattede 231 patienter, som tidligere havde deltaget i fase III-studiet EXPLORER-HCM. Alle patienterne fik mavacamten, og halvdelen blev behandlet i mindst 252 uger – knap fem år.
Forbedringen holdt ved
Ved afslutningen af studiet var trykforskellen over hjertets udløb fortsat markant reduceret. Den gennemsnitlige trykforskel i hvile var faldet med 38,7 mmHg, mens trykforskellen ved en belastende udåndingsmanøvre var faldet med 55,6 mmHg. Der forelå femårsdata for 184 patienter.
Samtidig havde 69,6 procent fået færre symptomer målt på den såkaldte NYHA-skala. Ved femårsundersøgelsen var 59,2 procent i NYHA-klasse I, hvilket betyder, at almindelig fysisk aktivitet ikke medførte begrænsninger.
Resultaterne tyder dermed på, at mavacamtens tidlige virkning på blodets passage ud af hjertet og patienternes symptomer kan fastholdes hos patienter, som fortsætter behandlingen.
Pumpefunktionen faldt hos nogle patienter
Mavacamten dæmper hjertemusklens sammentrækning og kan derfor svække hjertets pumpefunktion. Under studiet faldt venstre ventrikels uddrivningsfraktion – et mål for pumpefunktionen – i gennemsnit med 10,2 procentpoint, men lå fortsat omkring 64 procent efter fem år.
Hos 27 patienter (11,7 procent) faldt uddrivningsfraktionen midlertidigt til under 50 procent. Alle genvandt en værdi på mindst 50 procent efter en behandlingspause, men ni episoder førte til permanent behandlingsophør. Forskerne rapporterede ingen nye sikkerhedssignaler.
Studiet havde imidlertid ingen kontrolgruppe, og deltagerne var udvalgt blandt patienter, som havde gennemført det tidligere fase III-studie og var egnede til videre behandling. Resultaterne dokumenterer derfor først og fremmest, at effekten kan holde sig hos patienter, der fortsætter behandlingen.
Studiet viser ikke, hvordan mavacamten klarer sig over for septal reduktionsbehandling – et kirurgisk eller kateterbaseret indgreb, der reducerer den fortykkede skillevæg i hjertet. Det viser heller ikke, om behandlingen reducerer risikoen for indlæggelse eller død.
Medicinrådet anbefalede i marts 2024 ikke behandlingen. Rådet anerkendte, at mavacamten kan reducere symptomer og forbedre livskvaliteten, men vurderede, at omkostningerne var for høje i forhold til den dokumenterede effekt. Rådet fremhævede også behovet for gentagne ultralydsscanninger af hjertet og manglen på en direkte sammenligning med septal reduktionsbehandling.
Femårsdataene giver mere viden om behandlingens langtidseffekt og sikkerhed men besvarer ikke usikkerheden om effekten sammenlignet med et indgreb.
Det er uklart, om de nye femårsdata indgår i Medicinrådets beslutningsgrundlag. Den offentlige bilagsoversigt nævner en tidligere analyse med op til tre et halvt års opfølgning, men ikke præsentationen fra ESC 2026. Dele af virksomhedens ansøgning er dog fortrolige frem til rådsmødet.
