Skip to main content

-først med nyheder om ny medicin

Oral sebetralstat giver hurtig symptomlindring ved angiodøm

Skrevet af Signe Juul Kraft den i kategorien Huden.

Oral sebetralstat giver hurtigere ​symptomlindring ved angiodøm og reducerer anfaldets sværhedsgrad sammenlignet med placebo.

Det viser et nyt fase III-studie, som er publiceret i The New England Journal of Medicine. I studiet blev 136 deltagere på mindst 12 år med type 1 eller type 2 arvelig angioødem tildelt enten op til 2 orale doser sebetralstat (300 mg eller 600 mg) eller placebo for et angioødem-anfald.

Det primære endepunkt var begyndelsen på symptomlindring, defineret som en vurdering på "lidt bedre" på Patient Global Impression of Change-skalaen (vurderingerne spænder fra ”meget værre” til ”meget bedre") på 2 eller flere på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter den første administration af serbetralstat. Sekundære endepunkter var reduktion i angrebets sværhedsgrad (en forbedret vurdering på Patient Global Impression of Severity-skalaen, med vurderinger fra "ingen" til "meget alvorligt") på 2 eller flere på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer samt komplet angrebsophør (en vurdering på "ingen" på PGI-S-skalaen) inden for 24 timer. 

De 136 deltagere blev tildelt en af ​​seks forsøgssekvenser, hvor 110 behandlede 264 angreb.

Resultaterne viste, at:

  • Tiden til begyndelsen af ​​symptomlindring med 300 mg dosis og 600 mg dosis serbetralstat var hurtigere end med placebo (P<0,001 og P=0,001 for henholdsvis de to sammenligninger) med gennemsnitstider på 1,61 timer (interkvartilt interval hhv. 0,78 til 7,04), 1,79 timer (1,02 til 3,79) og 6,72 timer (1,34 til >12). 
  • Tiden til reduktion i angrebets sværhedsgrad med 300 mg-dosis og 600-mg-dosis serbetralstat var også hurtigere end med placebo (P=0,004 og P=0,003); gennemsnitligt 9,27 timer og 7,75 timer med serbetralstat og mere end 12 timer med placebo.
  • Procentdelen af ​​anfald med fuldstændigt ophør inden for 24 timer var 42,5 procent med 300 mg dosis serbetralstat, 49,5 procent med 600 mg serbetralstat og 27,4 procent med placebo. 

Sebetralstat og placebo havde lignende sikkerhedsprofiler, og der blev ikke observeret nogen alvorlige bivirkninger.